Zulassung von Pegcetacoplan für PNH-Patient.innen

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C3-Komplementinhibitor Pegcetacoplan zugelassen

Am 13.12.2021 wurde ein neues Medikament für die Behandlung erwachsener Menschen mit PNH in der EU zugelassen: Der Wirkstoff Pegcetacoplan, der in spezifische Abläufe des Immunsystems eingreift, wird voraussichtlich ab Anfang 2022 unter dem Handelsnamen Aspaveli® auch in Deutschland erhältlich sein.

Bei dem Medikament handelt es sich um einen sogenannten C3-Komplementinhibitor: Das Komplementsystem ist ein Teil des körpereigenen Immunsystems, das bei PNH-Erkrankten die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) angreift und zerstört. Pegcetacoplan hemmt einen bestimmten Teil des Komplementsystems und verhindert damit auch die Zerstörung der roten Blutkörperchen außerhalb der Blutgefäße (extravasal), was zu einer Verbesserung der Lebensdauer der Erythrozyten sowie der Hämoglobinwerte führt.

Zugelassen ist das Medikament für Patient.innen, die zuvor mindestens drei Monate lang trotz Therapie mit einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab, C5 ist ebenfalls ein Bestandteil des Komplementsystems) immer noch an einer Blutarmut (Anämie) leiden. Pegcetacoplan wird 2 Mal pro Woche als subkutane Infusion verabreicht, zu den häufigsten Nebenwirkungen gehören Reaktionen an der Einstichstelle, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Verdauungsbeschwerden.

Detaillierte Angaben finden Sie in der “Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels“ der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA.

Ganz neu ist das Medikament nicht: Am 5. April dieses Jahres berichteten wir bereits in einem Blogbeitrag auf unserer Website ausführlich über den Wirkmechanismus und die aktuellen Studien dazu.

Interview zur Arbeit der Selbsthilfe

Rainer Göbel im Interview mit Stephan Pregizer
© Cancer Survivor

Was macht eigentlich Selbsthilfe?

Manch eine(r) mag noch immer die Vorstellung haben, Selbsthilfe sei nichts anderes, als im Stuhlkreis zu sitzen und nur über das Thema zu reden oder gar zu jammern, in dem es in der entsprechenden Selbsthilfegruppe geht, in unserem Fall also über Krankheiten.

Tatsächlich ist es eine unserer Kernaufgaben, Patient.innen und ihren Angehörigen den Austausch untereinander zu ermöglichen, sei es in besagtem Stuhlkreis, beim gemeinsamen Restaurantbesuch, in virtuellen Treffen oder auf andere Weise. Doch unser Aufgabenspektrum ist vielfältig und wir bieten viel mehr als den Austausch. So veröffentlichen wir Informationsmaterial, sind auf Veranstaltungen mit Infoständen vertreten, besuchen Kongresse und engagieren uns in der (politischen) Interessenvertretung. Einen Einblick in die Arbeit der Selbsthilfe am Beispiel Blutkrebs gibt Rainer Göbel, Mitglied in unserem Vorstand sowie Vorsitzender unseres Dachverbands Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V. (DLH), im Interview mit Stephan Pregizer von der Initiative Cancer Survivor – schauen Sie selbst:

zum Video

Ravulizumab für Kinder zugelassen

Ravulizumab (Handelsname Ultomiris®) wurde kürzlich für Kinder und Jugendliche zugelassen. Bereits seit Juli 2019 ist der Einsatz von Ravulizumab zur Behandlung der PNH bei Erwachsenen zulässig (wir berichteten), seit 2020 in der konzentrierteren Form. Vor kurzem erfolgte laut dem Hersteller Alexion Pharmaceuticals, Inc. auch die Genehmigung der Europäischen Kommission zum Einsatz bei Kindern ab 10 kg Körpergewicht und Jugendlichen.

unsere virtuelle Gruppe

Unsere regelmäßigen virtuellen Treffen hatten wir eingeführt, als wir die Treffen der Regionalgruppen pandemiebedingt absagen mussten. Wir wussten nicht, ob sich überhaupt jemand dafür interessieren würde, vor dem Bildschirm zu sitzen und mit zunächst unbekannten Menschen über Erfahrungen mit Aplastischer Anämie und PNH zu reden. Mittlerweile ist es fast ein Jahr her, dass wir unser erstes “Probetreffen” durchgeführt haben, und unsere virtuelle Runde hat sich als eigenständige Gruppe etabliert.

Darüber freuen wir uns sehr und danken Euch für Eure Ermutigung, Empathie und Treue.

Die Treffen finden weiterhin an jedem 3. Donnerstag im Monat um 19 Uhr statt und wir freuen uns über “alte Bekannte” genauso wie über neue Gesichter.

nächstes Treffen

Erinnerung: Umfrage zu COVID-19 bei AA und PNH

Wir lesen und hören es jeden Tag in der Zeitung und im Radio – der COVID-Impfbetrieb läuft auf vollen Touren und die Anzahl erst- und zweitgeimpfter Menschen in Deutschland nimmt stetig zu. Auch der Anteil geimpfter AA/PNH-Patient.innen steigt, doch ob und wie sie im Vergleich zu Gesunden auf die Impfung reagieren, ist wissenschaftlich noch nicht erfasst. Deshalb haben wir eine kurze anonyme Umfrage erstellt und bitten Sie, uns über Ihre Erfahrungen mit der Impfung zu berichten. Auch wenn Sie nicht geimpft werden können oder möchten oder an COVID-19 erkrankt waren, können Sie an der Umfrage teilnehmen. Sie helfen damit, eine aussagekräftige Datengrundlage zu schaffen, um die Versorgung von AA/PNH-Patient.innen in Zukunft weiter zu verbessern.

Die Ergebnisse der Umfrage stellen wir der Wissenschaft kostenlos zur Verfügung. Teilnehmende Patient.innen erhalten die Auswertungen auf Wunsch ebenfalls.

Die Umfrage und weitere Informationen dazu finden Sie unter dem folgenden Link:
https://aa-pnh.org/umfragen/irvap/de/
und in englischer Sprache unter
https://aa-pnh.org/umfragen/irvap/en/

Vielen Dank für Ihre Mithilfe!

Umfrage zu COVID-19 bei AA und PNH

Liebe AA/PNH-Mitpatient.innen,

vor einiger Zeit haben wir Sie über eine von unserem Verein in Zusammenarbeit mit der Stiftung lichterzellen initiierte Umfrage informiert. Zweck dieser Umfrage ist es, die Auswirkungen, die die COVID-19-Schutzimpfung auf unsere Patient.innengruppe hat, zu erfassen. Gleichzeitig können sich aber auch von einer COVID-19-Erkrankung genesene AA/PNH-Patient.innen an der Umfrage beteiligen.

Wir haben die Umfrage unter anderem über das globale Netzwerk PNH Global Alliance weltweit bekannt machen dürfen. Mittlerweile haben bereits 72 Patient.innen aus Deutschland, Österreich und der Schweiz und 12 Patient.innen aus Europa an unserer Befragung teilgenommen. Besonders erfreut sind wir auch über die Teilnahme von bisher 8 Patient.innen aus Australien, Iran, Kanada, der Türkei und den USA.

Damit haben wir die Chance, die Ergebnisse dieser Umfrage der Wissenschaft zur Verfügung zu stellen um zukünftig eine bessere Versorgung für unsere doch recht kleine Patient.innengruppe zu ermöglichen.

Um aussagekräftige Ergebnisse zu erlangen, sind wir weiterhin auf eine rege Teilnahme von AA/PNH-Patient.innen angewiesen. Bitte schenken Sie unserer Befragung Ihre Aufmerksamkeit und nehmen Sie sich ein paar Minuten Zeit für die Beantwortung der anonymen Umfrage. Sie helfen damit allen AA- und PNH-Patient.innen.

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Erfassung der COVID-19-Impfdaten von AA/PNH-Patient.innen

Liebe AA/PNH-Mitpatient.innen,

vor einiger Zeit haben die ersten AA/PNH-Patient.innen ihre COVID-19-Schutzimpfung erhalten. Doch welche Auswirkungen haben die Impfung oder auch die COVID-19-Erkrankung auf unsere recht kleine Patient.innengruppe? Um Erkenntnisse darüber zu sammeln und die Ergebnisse der Wissenschaft für eine zukünftig bessere Versorgung zur Verfügung stellen zu können, führen wir in Zusammenarbeit mit der Stiftung lichterzellen eine internationale Umfrage durch. Die Daten werden völlig anonym erhoben, also ohne persönliche oder personenbeziehbare Informationen. Es besteht keine Möglichkeit, dass Ihre Daten Ihnen im Nachhinein zugeordnet werden können.

Wenn Sie weitere Informationen bzw. Ergebnisse zu dieser Umfrage oder dem AA/PNH-Register von uns zugesandt bekommen möchten, können Sie im Nachgang zur Umfrage Ihre E-Mail-Adresse angeben. Diese wird getrennt von den Umfragedaten gespeichert.

Die Umfrage ist unter folgendem Link aufzurufen:
https://aa-pnh.org/umfragen/irvap/de/

Vielen Dank im Voraus für Ihre Teilnahme! Sie helfen damit allen AA- und PNH-Patient.innen.

Wir freuen uns, wenn Sie nach Beantwortung der Umfrage weitere AA/PNH-Patient.innen darüber informieren. Wenn Sie Fragen oder Anregungen haben, melden Sie sich gerne per E-Mail an info(at)aa-pnh.de bei uns.

Unser Zuwachs bei den sozialen Medien stellt sich vor

Liebe Leserinnen und Leser,

seit Februar 2021 darf ich das Team des Vereins Aplastische Anämie & PNH e.V. in seiner Arbeit unterstützen und möchte mich Ihnen im Folgenden gerne vorstellen. Mein Name ist Katharina von Villiez und ich bin 25 Jahre alt. Ich studiere seit Frühjahr 2015 Medizin an der Charité, dem Universitätsklinikum in Berlin und bereite mich momentan auf mein schriftliches Staatsexamen vor.

Die Komplexität und Vielschichtigkeit hämatologischer Erkrankungen hat bereits im Studium mein Interesse geweckt. Im Krankenhaus lernte ich dann Patient*innen kennen, die unter verschiedenen Erkrankungen des Blutes, des Knochenmarkes oder der Lymphdrüsen leiden und konnte Einblicke in ihre individuellen Geschichten, Leidenswege und Lichtblicke erhalten. Seit einem Monat nun habe ich die Gelegenheit, mich beim Verein AA & PNH e.V. intensiver damit zu befassen: Hier gehört es zu meinen Aufgaben, im Austausch vor allem mit der Vereinsvorsitzenden Ulrike Göbel Beiträge auf der Vereinswebsite zu wichtigen (aktuellen) Themen zu verfassen. Auch helfe ich bei der Betreuung der Social-Media-Kanäle des Vereins und bei Bürotätigkeiten.

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20-jähriges Vereinsjubiläum – ein Rückblick

Kennen Sie dieses Gefühl? Morgens aufzuwachen, vielleicht riecht es nach Kaffee, vielleicht ist das Frühstück schon fertig und jemand überreicht einen Strauß Blumen oder ein erstes Geschenk – jemand ruft an und gratuliert, ein Ständchen bei der Arbeit oder im Freundeskreis und am Ende des Tages dann eine schöne, große Feier mit … Halt! Es ist Februar, es ist das Jahr 2021 und die Corona-Pandemie hat unser Land und die Welt nach wie vor fest im Griff. Vor knapp einem Jahr wurde der erste Lockdown beschlossen und mit größter Wahrscheinlichkeit haben auch Sie es bereits erlebt: Geburtstag haben in der Pandemie.

Auch unser Verein Aplastische Anämie & PNH e.V. feierte vergangene Woche Geburtstag, und zwar sein 20-jähriges Bestehen. Von „Feiern“ konnte in diesem Kontext allerdings aus bekannten Gründen keine Rede sein – auch wenn wir die Hoffnung nicht aufgeben, dies eines Tages nachholen zu können. Bis es soweit ist, möchten wir das Vereinsjubiläum jedoch nicht einfach übergehen: Es ist eine wunderbare Gelegenheit, die vergangenen 20 Jahre einmal Revue passieren zu lassen. Vielleicht sind Sie von Beginn an dabei, vielleicht sind Sie erst vor einigen Wochen auf den Verein aufmerksam geworden: Wir sind freuen uns sehr, dass Sie dabei sind, möchten uns für Ihr Interesse, Ihre Fragen und Anregungen herzlich bedanken und Sie zu einer kleinen Rückschau auf 20 Jahre AA & PNH e.V. einladen.

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virtueller AA-/PNH-Patiententag Ulm

Das Universitätsklinikum Ulm veranstaltet am Samstag, 06.03.2021 von 09:30 – ca. 16:45 einen virtuellen Patienten- und Angehörigentag zu Aplastischer Anämie (AA) und Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).


Flyer des UK Ulm mit Programm und Informationen zur Anmeldung