{"id":8491,"date":"2019-08-03T12:53:46","date_gmt":"2019-08-03T10:53:46","guid":{"rendered":"https:\/\/aa-pnh.org\/?page_id=8491"},"modified":"2025-10-19T15:33:22","modified_gmt":"2025-10-19T13:33:22","slug":"pnh","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/aa-pnh.org\/es\/diseases\/pnh\/","title":{"rendered":"HPN"},"content":{"rendered":"<h1><span style=\"color: #f9a801;\">Hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna (HPN)<\/span><\/h1>\n<p><!-- Contenido --><\/p>\n<h4><a href=\"#pnhwasist\">1 \u00bfQu\u00e9 es la HPN?<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhsymptome\">2 S\u00edntomas<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhdiagnostik\">3 Diagn\u00f3stico<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhverlauf\">4 Evoluci\u00f3n cl\u00ednica<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhtherapie\">5 Tratamiento<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhprognose\">6 Pron\u00f3stico<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhkinderwunsch\">7 Deseo de tener hijos\/embarazo<\/a><\/h4>\n<h4><a href=\"#pnhregister\">8 Registro<\/a><\/h4>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Se trata de una traducci\u00f3n autom\u00e1tica. Nuestros textos no sustituyen la consulta con un m\u00e9dico. Si es posible, consulte siempre a uno de nuestros especialistas.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhwasist\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">1 \u00bfQu\u00e9 es la HPN?<\/span><\/h2>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">1.1 Generalidades<\/span><\/h3>\n<p>La hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna (HPN), al igual que la anemia apl\u00e1sica, no es una enfermedad maligna, pero s\u00ed muy rara y potencialmente mortal. Se debe a un defecto gen\u00e9tico adquirido de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de la m\u00e9dula \u00f3sea, que no es hereditario.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">1.2 Incidencia (epidemiolog\u00eda)<\/span><\/h3>\n<p>La frecuencia de la enfermedad (incidencia) es de 1-2 nuevos casos por cada mill\u00f3n de personas al a\u00f1o. Sin embargo, debido a la diversidad de los s\u00edntomas, se debe suponer que la HPN se diagnostica con poca frecuencia o demasiado tarde, ya que a menudo no se reconoce de inmediato. La enfermedad se diagnostica con mayor frecuencia entre los 25 y los 45 a\u00f1os, y afecta a ambos sexos con la misma frecuencia. No existe una acumulaci\u00f3n familiar.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">1.3 Origen (patog\u00e9nesis)<\/span><\/h3>\n<p>La HPN se produce por una alteraci\u00f3n gen\u00e9tica (mutaci\u00f3n) de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de la m\u00e9dula \u00f3sea. Esta alteraci\u00f3n no est\u00e1 presente desde el nacimiento, sino que se desarrolla a lo largo de la vida (mutaci\u00f3n gen\u00e9tica som\u00e1tica) y no se transmite a la descendencia. Las c\u00e9lulas sanas y enfermas coexisten (mosaico).<\/p>\n<p>Esta mutaci\u00f3n gen\u00e9tica se encuentra t\u00edpicamente en una secci\u00f3n espec\u00edfica del genoma, el gen PIG-A, y afecta a una o varias c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de la m\u00e9dula \u00f3sea. El gen produce un biocatalizador (enzima) que normalmente se necesita para la producci\u00f3n de un sistema de anclaje especial, el anclaje glicosilfosfatidilinositol (anclaje GPI). Este se encuentra en la membrana celular y sirve para fijar numerosas prote\u00ednas en la membrana celular, que, entre otras cosas, regulan el sistema inmunol\u00f3gico. De esta manera, protegen a las c\u00e9lulas, por ejemplo, de un ataque por parte de una parte espec\u00edfica del sistema inmunol\u00f3gico, el llamado <span style=\"color: #000080;\"><a style=\"color: #000080;\" href=\"#komplsys\">sistema del complemento<\/a><\/span>, marc\u00e1ndolas como \u00abno extra\u00f1as\u00bb.<\/p>\n<p>Dos de estas prote\u00ednas desempe\u00f1an un papel especialmente importante en este proceso:<\/p>\n<ul>\n<li>Factor acelerador de la desintegraci\u00f3n del complemento (DAF, CD55)<\/li>\n<li>Protectina (MAC-IP: prote\u00edna inhibidora del complejo de ataque de membrana, MIRL: inhibidor de membrana de la lisis reactiva, CD59)<\/li>\n<\/ul>\n<p>Una disminuci\u00f3n o la ausencia total de prote\u00ednas ancladas a GPI en la membrana celular de los eritrocitos, leucocitos y trombocitos hace que estas c\u00e9lulas sean m\u00e1s vulnerables a la destrucci\u00f3n por parte del sistema del complemento. Esto provoca la rotura de los eritrocitos con HPN en los vasos sangu\u00edneos (hem\u00f3lisis intravascular) y a la activaci\u00f3n de las plaquetas (PNH), lo que puede provocar trombosis.<\/p>\n<p><a id=\"komplsys\"><\/a><strong>El sistema del complemento sirve al organismo para defenderse de agentes infecciosos, par\u00e1sitos, mol\u00e9culas extra\u00f1as, etc. Cuando se activa, se inicia un proceso progresivo en cascada (cascada del complemento) que puede terminar, entre otras cosas, con la destrucci\u00f3n de la c\u00e9lula diana.<\/strong><\/p>\n<h2><a name=\"pnhsymptome\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">2 S\u00edntomas<\/span><\/h2>\n<p>Los s\u00edntomas y molestias de la HPN pueden variar en intensidad y ser temporales o permanentes. Adem\u00e1s, la activaci\u00f3n del sistema del complemento por infecciones, embarazo o estr\u00e9s puede provocar un aumento adicional de los s\u00edntomas, hasta llegar a una descomposici\u00f3n muy elevada de los gl\u00f3bulos rojos (crisis hemol\u00edtica). En el caso de un tratamiento continuo con un inhibidor del complemento, se habla tambi\u00e9n de hem\u00f3lisis de ruptura. Una se\u00f1al de advertencia t\u00edpica y visible de esto ser\u00eda la aparici\u00f3n de orina oscura o negra (hemoglobinuria). Asimismo, el riesgo de trombosis aumenta durante este episodio.<br \/>\nEn estas fases, a menudo se necesitan reservas de sangre (concentrados de eritrocitos, CE) u otras terapias.<\/p>\n<p>Si la HPN no se trata, esta afecci\u00f3n puede poner en peligro la vida.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">2.1 Disminuci\u00f3n del recuento celular (citopenias)<\/span><\/h3>\n<h4><span style=\"color: #f9a801;\">Anemia<\/span><\/h4>\n<p>La descomposici\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos (hem\u00f3lisis) puede provocar anemia y, por lo tanto, la falta de transportadores de ox\u00edgeno (hemoglobina).<\/p>\n<p><strong>Entre los s\u00edntomas se incluyen:<\/strong><\/p>\n<ul>\n<li>P\u00e1lidez de la piel (signo inespec\u00edfico)<\/li>\n<li>Disminuci\u00f3n del rendimiento, falta de concentraci\u00f3n, depresi\u00f3n, fatiga, cansancio, pesadez en las piernas, fatiga r\u00e1pida<\/li>\n<li>Dificultad para respirar (disnea) bajo esfuerzo como consecuencia de una disminuci\u00f3n del n\u00famero de transportadores de ox\u00edgeno<\/li>\n<li>Mareos, zumbidos en los o\u00eddos, aumento de la frecuencia card\u00edaca (taquicardia), opresi\u00f3n en el pecho (angina de pecho), trastornos visuales<\/li>\n<\/ul>\n<p><strong>La anemia puede ser tan grave que sea necesaria una transfusi\u00f3n de gl\u00f3bulos rojos (concentrados de eritrocitos).<\/strong><\/p>\n<h4><span style=\"color: #f9a801;\">Otras series celulares reducidas<\/span><\/h4>\n<p>Adem\u00e1s de la serie de gl\u00f3bulos rojos, tambi\u00e9n pueden reducirse otras series de c\u00e9lulas sangu\u00edneas (citopenia), como por ejemplo las plaquetas (trombocitopenia) o los granulocitos (neutropenia). Esto suele ser s\u00edntoma de anemia apl\u00e1sica concomitante.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">2.2 Efectos de la hem\u00f3lisis<\/span><\/h3>\n<p>Cuando se descomponen los gl\u00f3bulos rojos, la degradaci\u00f3n de la hemoglobina provoca un aumento de la bilirrubina, un pigmento biliar, en la sangre. Esto puede provocar un color amarillento en la piel y en la parte blanca del globo ocular (escler\u00f3tica). En este caso se habla de ictericia (ictericia o ictericia escleral).<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, la descomposici\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos libera hemoglobina. Si la concentraci\u00f3n de hemoglobina libre es muy alta, esta puede excretarse a trav\u00e9s de los ri\u00f1ones y provocar una orina oscura, de color marr\u00f3n rojizo o incluso negra (hemoglobinuria).<br \/>\nA trav\u00e9s de diferentes etapas de degradaci\u00f3n, la hemoglobina libre conduce a una menor disponibilidad de \u00f3xido n\u00edtrico (NO). El \u00f3xido n\u00edtrico es necesario para la relajaci\u00f3n de la musculatura lisa, que se encuentra, por ejemplo, en el tracto gastrointestinal, en los vasos sangu\u00edneos o en los pulmones. Si no hay suficiente disponibilidad, se produce una tensi\u00f3n de la musculatura lisa que provoca, entre otras cosas, espasmos, estrechamiento de los vasos sangu\u00edneos y, por consiguiente, un aumento de la presi\u00f3n arterial.<\/p>\n<p>Este mecanismo de acci\u00f3n explica muchos de los s\u00edntomas cl\u00ednicos de la HPN:<\/p>\n<ul>\n<li>Dolores abdominales intensos, a menudo agudos<\/li>\n<li>Espasmos del es\u00f3fago con dificultades para tragar (disfagia)<\/li>\n<li>Hipertensi\u00f3n arterial<\/li>\n<li>Presi\u00f3n alta en la circulaci\u00f3n pulmonar (hipertensi\u00f3n pulmonar) con dificultad para respirar<\/li>\n<li>Deterioro de la funci\u00f3n renal<\/li>\n<li>Disfunci\u00f3n er\u00e9ctil (disfunci\u00f3n er\u00e9ctil)<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">2.3 Fatiga<\/span><\/h3>\n<p>La fatiga es un cansancio o agotamiento anormalmente prolongado que puede afectar significativamente al rendimiento f\u00edsico y mental. Se caracteriza por la ausencia de mejor\u00eda o una mejor\u00eda insuficiente, incluso con m\u00e1s descanso o sue\u00f1o.<\/p>\n<p>Una posible causa de la fatiga relacionada con la HPN, adem\u00e1s de la anemia y la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos, es la consiguiente deficiencia de \u00f3xido n\u00edtrico (NO). Sin embargo, la fatiga tambi\u00e9n puede ser causada por otros trastornos del sistema inmunol\u00f3gico o del metabolismo.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">2.4 Propensi\u00f3n a la trombosis (trombofilia)<\/span><\/h3>\n<p>Una de las consecuencias m\u00e1s peligrosas de la HPN no tratada y de la consiguiente falta de \u00f3xido n\u00edtrico (NO) es la formaci\u00f3n de co\u00e1gulos sangu\u00edneos (trombosis). Esta deficiencia activa, entre otras cosas, las plaquetas, lo que provoca la formaci\u00f3n de co\u00e1gulos sangu\u00edneos de forma antinatural. Estos co\u00e1gulos pueden obstruir los vasos sangu\u00edneos peque\u00f1os y provocar un infarto en los \u00f3rganos afectados. Pueden verse afectadas diversas partes del cuerpo, por ejemplo, el h\u00edgado o el cerebro, tanto los vasos que transportan la sangre (venas) como los que la suministran (arterias). Del mismo modo, la elevada acumulaci\u00f3n de hemoglobina libre puede provocar una insuficiencia renal aguda.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhdiagnostik\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">3 Diagn\u00f3stico<\/span><\/h2>\n<p>El m\u00e9todo de exploraci\u00f3n preferido para el diagn\u00f3stico de la HPN es la denominada citometr\u00eda de flujo. Este m\u00e9todo es muy sensible y, por lo tanto, puede detectar un n\u00famero muy peque\u00f1o de c\u00e9lulas patol\u00f3gicamente alteradas. Adem\u00e1s, permite determinar con gran precisi\u00f3n la proporci\u00f3n de c\u00e9lulas afectadas (tama\u00f1o del clon de HPN) y los tipos de c\u00e9lulas afectadas, por ejemplo, eritrocitos, granulocitos o monocitos. Para este examen se utiliza sangre de una vena (sangre perif\u00e9rica).<br \/>\nEn el momento del diagn\u00f3stico inicial deben realizarse otros ex\u00e1menes:<\/p>\n<ul>\n<li>Historial m\u00e9dico (anamnesis), tambi\u00e9n de la familia, incluyendo preguntas espec\u00edficas sobre los s\u00edntomas t\u00edpicos de la HPN, v\u00e9ase <span style=\"color: #000080;\"><a style=\"color: #000080;\" href=\"#pnhsymptome\">2 S\u00edntomas<\/a><\/span><\/li>\n<li>Exploraci\u00f3n f\u00edsica teniendo en cuenta los aspectos especiales mencionados anteriormente: signos de anemia, ictericia, indicios de trombosis aguda o previa, signos de hemorragia, anomal\u00edas constitucionales como en las anemias apl\u00e1sicas cong\u00e9nitas (v\u00e9ase all\u00ed), agrandamiento del bazo (esplenomegalia)<\/li>\n<li>Ex\u00e1menes celulares\n<ul>\n<li>Hemograma diferencial microsc\u00f3pico<\/li>\n<li>Examen de gl\u00f3bulos rojos j\u00f3venes e inmaduros en la sangre (reticulocitos)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Qu\u00edmica cl\u00ednica\n<ul>\n<li>Par\u00e1metros de hem\u00f3lisis: en particular, LDH, haptoglobina, bilirrubina<\/li>\n<li>Par\u00e1metros de funci\u00f3n renal: creatinina, saturaci\u00f3n de transferrina<\/li>\n<li>Niveles de vitamina B12 y \u00e1cido f\u00f3lico<\/li>\n<li>Estado del hierro: ferritina, transferrina, saturaci\u00f3n de transferrina, hemoglobina reticulocitaria. Si los valores de ferritina son &gt; 1000-2000 \u00b5g\/l, dependiendo de la evoluci\u00f3n, se debe realizar un examen para detectar posibles da\u00f1os org\u00e1nicos causados por una sobrecarga de hierro.<\/li>\n<li>Valor de BNP en el suero sangu\u00edneo para evaluar la funci\u00f3n del ventr\u00edculo derecho como indicio de hipertensi\u00f3n pulmonar (hipertensi\u00f3n pulmonar)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Diagn\u00f3stico funcional<\/li>\n<li style=\"list-style-type: none;\">\n<ul>\n<li>Ecograf\u00eda abdominal (abdomen)<\/li>\n<li>Ecograf\u00eda card\u00edaca<\/li>\n<li>Funci\u00f3n pulmonar<\/li>\n<li>ECG<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>En el momento del diagn\u00f3stico inicial, se debe realizar un diagn\u00f3stico de la m\u00e9dula \u00f3sea con histolog\u00eda, citolog\u00eda, citogen\u00e9tica y gen\u00e9tica molecular. Esto es especialmente importante si existe una citopenia tan grave que se sospecha que la HPN est\u00e1 relacionada con otra enfermedad hematol\u00f3gica, como anemia apl\u00e1sica o s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD) .<br \/>\nSi se detectan c\u00e9lulas de HPN (clon de HPN) o se diagnostica un s\u00edndrome de insuficiencia medular (Bone Marrow Failure Syndrome, BMFS), deben realizarse controles cada 6 meses, especialmente durante los dos primeros a\u00f1os tras el diagn\u00f3stico inicial, as\u00ed como cuando aparezcan nuevos s\u00edntomas. La proporci\u00f3n relativa del clon PNH (tama\u00f1o del clon PNH) en el n\u00famero total de c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea puede variar y es importante para el curso posterior de la enfermedad, as\u00ed como para determinar y controlar el tratamiento.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhverlauf\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">4 Evoluci\u00f3n cl\u00ednica<\/span><\/h2>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">4.1 Generalidades<\/span><\/h3>\n<p>Los s\u00edntomas y problemas de la HPN pueden ser muy variados y afectar a la calidad de vida debido a los s\u00edntomas mencionados anteriormente.<br \/>\nLos mecanismos descritos de la enfermedad pueden provocar, entre otras cosas, hipertensi\u00f3n arterial, hipertensi\u00f3n en la circulaci\u00f3n pulmonar (hipertensi\u00f3n pulmonar) y disfunciones renales. Estos cambios pueden provocar da\u00f1os permanentes y requieren un control constante de la evoluci\u00f3n.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">4.2 Co\u00e1gulos sangu\u00edneos (trombosis\/tromboembolias)<\/span><\/h3>\n<p>La complicaci\u00f3n m\u00e1s grave de la HPN es la formaci\u00f3n de co\u00e1gulos sangu\u00edneos (trombosis\/tromboembolias), que provocan la obstrucci\u00f3n de los vasos sangu\u00edneos. Seg\u00fan los estudios, la probabilidad de que se produzca una trombosis es del<\/p>\n<p>&#8211; del 30 % en un plazo de 10 a\u00f1os sin tratamiento espec\u00edfico (inhibidores del complemento, inhibidores de la agregaci\u00f3n plaquetaria)<br \/>\n&#8211; del 30-50 % durante el curso de la enfermedad sin medidas terap\u00e9uticas espec\u00edficas<\/p>\n<p>Las complicaciones tromboemb\u00f3licas son la causa de hasta el 67 % de todas las muertes en la HPN. Los pacientes con HPN que solo tienen unas pocas c\u00e9lulas HPN tambi\u00e9n tienen un mayor riesgo de trombosis. Es posible que la probabilidad de sufrir una trombosis dependa del tama\u00f1o del clon HPN.<br \/>\nLas trombosis en pacientes con HPN se producen en lugares t\u00edpicos y menos t\u00edpicos:<\/p>\n<div id=\"attachment_8492\" style=\"width: 510px\" class=\"wp-caption alignnone\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-8492\" class=\"wp-image-8492 size-large\" src=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-500x500.png\" alt=\"\" width=\"500\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-500x500.png 500w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-300x300.png 300w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-100x100.png 100w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-768x768.png 768w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-550x550.png 550w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-1000x1000.png 1000w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2-700x700.png 700w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-2.png 1080w\" sizes=\"auto, (max-width: 500px) 100vw, 500px\" \/><p id=\"caption-attachment-8492\" class=\"wp-caption-text\">Las trombosis en pacientes con HPN se producen en lugares t\u00edpicos y menos t\u00edpicos.<\/p><\/div>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">4.3 Disfunci\u00f3n renal<\/span><\/h3>\n<p>Dos tercios de los pacientes con HPN presentan una alteraci\u00f3n de la funci\u00f3n renal. Predomina una alteraci\u00f3n de la funci\u00f3n de filtrado y, por lo tanto, un empeoramiento de la depuraci\u00f3n del plasma sangu\u00edneo por parte de los ri\u00f1ones. Como par\u00e1metro de la funci\u00f3n renal se determina el denominado aclaramiento de creatinina , que indica el tiempo que tarda el plasma sangu\u00edneo en eliminar la creatinina, un producto de degradaci\u00f3n muscular. Tanto la funci\u00f3n de filtrado como el aclaramiento de creatinina pueden empeorar a lo largo de la enfermedad.<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">4.4 Disminuci\u00f3n del recuento celular (citopenias)<\/span><\/h3>\n<p>La disminuci\u00f3n significativa de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas debido a una enfermedad concomitante de la m\u00e9dula \u00f3sea es, con un 20 %, la segunda causa m\u00e1s frecuente de complicaciones graves. Aproximadamente el 15 % de los pacientes desarrollan anemia apl\u00e1sica con ausencia de las tres series de c\u00e9lulas sangu\u00edneas (pancitopenia). Por el contrario, tambi\u00e9n puede presentarse primero una anemia apl\u00e1sica, a la que luego se suma la HPN.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhtherapie\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">5 Tratamiento<\/span><\/h2>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">5.1 Resumen<\/span><\/h3>\n<p>El tratamiento de la HPN depende de la gravedad de las molestias y los s\u00edntomas. Si no hay molestias relevantes, est\u00e1 justificado realizar solo controles frecuentes. Se pueden considerar medidas de apoyo y la inhibici\u00f3n farmacol\u00f3gica de la coagulaci\u00f3n sangu\u00ednea (anticoagulaci\u00f3n), tambi\u00e9n conocida como diluci\u00f3n de la sangre. La anticoagulaci\u00f3n no diluye realmente la sangre, sino que evita la obstrucci\u00f3n (\u00abespesamiento\u00bb) de los vasos sangu\u00edneos por co\u00e1gulos. En la HPN sintom\u00e1tica, el tipo de tratamiento depende, entre otras cosas, de la gravedad de la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos (hem\u00f3lisis) y de la presencia de trombosis o co\u00e1gulos sangu\u00edneos.<\/p>\n<p>En el siguiente gr\u00e1fico se muestra el concepto de tratamiento de la HPN hemol\u00edtica:<\/p>\n<div id=\"attachment_8499\" style=\"width: 510px\" class=\"wp-caption alignnone\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-8499\" class=\"wp-image-8499 size-large\" src=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-500x500.png\" alt=\"\" width=\"500\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-500x500.png 500w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-300x300.png 300w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-100x100.png 100w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-768x768.png 768w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-550x550.png 550w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-1000x1000.png 1000w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3-700x700.png 700w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/White-Black-And-Red-Modern-Clean-Business-Creative-Marketing-Webinar-Instagram-Post-1-3.png 1080w\" sizes=\"auto, (max-width: 500px) 100vw, 500px\" \/><p id=\"caption-attachment-8499\" class=\"wp-caption-text\">Representaci\u00f3n simplificada del algoritmo terap\u00e9utico. El algoritmo completo se muestra en las directrices de la DGHO en Onkopedia.<\/p><\/div>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">5.2 Terapia espec\u00edfica<\/span><\/h3>\n<p>Dado que el <span style=\"color: #000080;\"><a style=\"color: #000080;\" href=\"# komplsys\">sistema del complemento<\/a><\/span> Dado que el sistema del complemento (v\u00e9ase 4.1.3) ataca a los gl\u00f3bulos rojos patol\u00f3gicos de la HPN, los medicamentos act\u00faan en este punto. Se denominan inhibidores del complemento e inhiben una parte del sistema del complemento. De este modo, suprimen la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos o la evitan por completo. El objetivo de un tratamiento con un inhibidor del complemento de este tipo es evitar complicaciones graves y potencialmente mortales, as\u00ed como posibles da\u00f1os secundarios.<br \/>\n<strong>Las razones m\u00e9dicas para un tratamiento con eculizumab\/ravulizumab son, entre otras, las siguientes:<\/strong><\/p>\n<ul>\n<li>Co\u00e1gulos sangu\u00edneos<\/li>\n<li>Dolores abdominales agudos<\/li>\n<li>Crisis hemol\u00edticas<\/li>\n<li>Alteraci\u00f3n de la funci\u00f3n renal relacionada con la HPN<\/li>\n<li>Necesidad de transfusiones<\/li>\n<li>Hipertensi\u00f3n pulmonar asociada a la HPN (hipertensi\u00f3n pulmonar)<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<ul>\n<li style=\"list-style-type: none;\">\n<ul>\n<li style=\"list-style-type: none;\"><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p><strong>Inhibici\u00f3n del complemento C5<\/strong><\/p>\n<p>Las terapias dirigidas contra la HPN autorizadas desde hace m\u00e1s tiempo son el anticuerpo anti-C5 eculizumab (Soliris\u00ae), introducido en 2007, y su forma de acci\u00f3n prolongada ravulizumab (Ultomiris\u00ae), autorizada en 2019.<br \/>\nEstos dos principios activos bloquean la actividad de la prote\u00edna C5 del sistema del complemento (lo que se denomina inhibici\u00f3n terminal del complemento). Diversos estudios han demostrado que, gracias a este bloqueo, el eculizumab y el ravulizumab reducen considerablemente la destrucci\u00f3n directa de los gl\u00f3bulos rojos en los vasos sangu\u00edneos (hem\u00f3lisis intravascular).<br \/>\nEsto ha supuesto una mejora considerable de la calidad de vida de los pacientes con HPN tratados con eculizumab\/ravulizumab. Esto se observ\u00f3 incluso en los pacientes en los que no se produjo una normalizaci\u00f3n de los niveles de hemoglobina. Esto sugiere que, adem\u00e1s de la mejora de la anemia, parte del efecto puede atribuirse al bloqueo de la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos (hem\u00f3lisis) en s\u00ed.<br \/>\nEl tratamiento espec\u00edfico provoc\u00f3 una disminuci\u00f3n significativa de la necesidad de transfusiones, la anemia, el agotamiento (fatiga), los dolores abdominales agudos, as\u00ed como una reducci\u00f3n de la hipertensi\u00f3n arterial (hipertensi\u00f3n arterial) y la hipertensi\u00f3n pulmonar (hipertensi\u00f3n pulmonar). Adem\u00e1s, en los estudios se describi\u00f3 una mejora o incluso una normalizaci\u00f3n de la funci\u00f3n renal tras una posible disfunci\u00f3n renal previa.<\/p>\n<div id=\"attachment_8505\" style=\"width: 510px\" class=\"wp-caption alignnone\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-8505\" class=\"wp-image-8505 size-large\" src=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-500x302.png\" alt=\"\" width=\"500\" height=\"302\" srcset=\"https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-500x302.png 500w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-300x181.png 300w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-768x464.png 768w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-700x423.png 700w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35-1100x664.png 1100w, https:\/\/aa-pnh.org\/wp-content\/uploads\/Bildschirmfoto-2025-10-05-um-17.45.35.png 1494w\" sizes=\"auto, (max-width: 500px) 100vw, 500px\" \/><p id=\"caption-attachment-8505\" class=\"wp-caption-text\">Efecto del eculizumab en el tratamiento de la HPN<\/p><\/div>\n<p>El eculizumab o el ravulizumab se administran mediante infusi\u00f3n intravenosa (por v\u00eda intravenosa) y puede realizarse de forma ambulatoria. Por lo general, la infusi\u00f3n de eculizumab se administra una vez a la semana durante las primeras 4 semanas para alcanzar la saturaci\u00f3n y, a continuaci\u00f3n, cada 2 semanas como terapia de mantenimiento. Por el contrario, el ravulizumab debe administrarse dos veces con un intervalo de dos semanas para la saturaci\u00f3n y, a continuaci\u00f3n, solo cada ocho semanas en la terapia de mantenimiento. A diferencia del eculizumab, la dosis de ravulizumab depende del peso corporal. La duraci\u00f3n de la infusi\u00f3n depende, a su vez, de la dosis.<\/p>\n<p>Desde 2024, con el crovalimab (Piasky\u00ae) se dispone de otro anticuerpo anti-C5 que, tras una \u00fanica administraci\u00f3n intravenosa (infusi\u00f3n), puede administrarse bajo la piel (subcut\u00e1neamente) en un volumen menor. En este caso, es necesario un tratamiento de mantenimiento cada 4 semanas.<br \/>\nMientras que la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos dentro de los vasos sangu\u00edneos (hem\u00f3lisis intravascular) se suprime con \u00e9xito mediante una inhibici\u00f3n terminal del complemento con eculizumab\/ravulizumab\/crovalimab, en algunos pacientes se produce ahora una lenta degradaci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos patol\u00f3gicamente alterados fuera de los vasos (hem\u00f3lisis extravascular). Este proceso se desencadena por una carga de precursores del sistema del complemento y puede detectarse mediante an\u00e1lisis de sangre especiales (entre otros, reticulocitos, nivel de bilirrubina, prueba de Coombs). La supresi\u00f3n de la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos fuera de los vasos sangu\u00edneos fue el punto de partida para el desarrollo de nuevos medicamentos.<\/p>\n<p><strong>Inhibici\u00f3n del complemento C3<\/strong><\/p>\n<p>Los inhibidores del complemento C3 (inhibidores del complemento proximal) inhiben el complemento dentro de la cascada antes que los inhibidores C5. De este modo, se puede reducir o prevenir la carga de las c\u00e9lulas de la HPN con precursores del complemento y, con ello, la hem\u00f3lisis extravascular. Entre estas nuevas sustancias se encuentran el inhibidor C3 pegcetacoplan, el inhibidor del factor D danicopan y el inhibidor del factor B iptacopan. Al igual que todo el sistema del complemento, los factores B y D son prote\u00ednas.<\/p>\n<p>(Figura a continuaci\u00f3n)<\/p>\n<p>El pegcetacoplan (Aspaveli\u00ae) debe administrarse en forma de infusi\u00f3n 2-3 veces por semana durante aproximadamente 1 hora bajo la piel (subcut\u00e1nea).<\/p>\n<p>El danicopan (Voydeya\u00ae) en forma de comprimidos debe tomarse adem\u00e1s de un tratamiento en curso con eculizumab o ravulizumab, en dosis de 150-200 mg 3 veces al d\u00eda.<\/p>\n<p>El iptacop\u00e1n (Fabhalta\u00ae) se administra en forma de comprimidos (c\u00e1psulas) con 200 mg dos veces al d\u00eda como monoterapia.<\/p>\n<p>En general, los datos de los estudios de autorizaci\u00f3n y las evaluaciones actuales sobre el tratamiento a largo plazo muestran que se trata de terapias y medicamentos muy bien tolerados. Un efecto secundario muy frecuente es el dolor de cabeza, que solo se produce al inicio del tratamiento. Otros posibles efectos secundarios son, entre otros, infecciones, alteraciones en el hemograma, insomnio, molestias gastrointestinales, problemas cut\u00e1neos, s\u00edntomas similares a los de la gripe y fatiga.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, se observ\u00f3 que los pacientes con HPN se quejaban m\u00e1s de dolores de cabeza despu\u00e9s de las primeras dosis de inhibici\u00f3n del complemento. Este s\u00edntoma es una se\u00f1al de la buena eficacia del medicamento. Al descomponerse menos gl\u00f3bulos rojos, vuelve a haber m\u00e1s \u00f3xido n\u00edtrico (NO) disponible. De este modo, los vasos sangu\u00edneos pueden dilatarse, pero el cuerpo primero tiene que volver a acostumbrarse a este estado normal.<\/p>\n<p>Al reducirse la descomposici\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos enfermos, se excreta menos o nada de hemoglobina y, por lo tanto, nada de hierro a trav\u00e9s de la orina. Al desaparecer esta p\u00e9rdida cr\u00f3nica de hierro a trav\u00e9s de los ri\u00f1ones, se observa un aumento de las reservas de hierro en algunos pacientes con HPN sometidos a tratamiento. Por lo tanto, estas deben controlarse regularmente, especialmente en caso de anemia apl\u00e1sica relevante concomitante, para suspender a tiempo cualquier tratamiento en curso con comprimidos de hierro (ferritina objetivo &gt; 100 \u00b5g\/l) y, si es necesario, eliminar el exceso de hierro mediante la denominada terapia de quelaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Sin embargo, el tratamiento con inhibidores del complemento no reduce el n\u00famero de c\u00e9lulas enfermas ni cura la enfermedad. Por el contrario, , gracias a la protecci\u00f3n de la inhibici\u00f3n del complemento, se descomponen menos o ninguno de los gl\u00f3bulos rojos patol\u00f3gicamente alterados, que por lo tanto est\u00e1n presentes en mayor cantidad. El aumento de estos eritrocitos PNH o del nivel de hemoglobina es, por lo tanto, un signo de la eficacia del tratamiento. Por eso es tan importante administrar el tratamiento de forma regular o tomar los comprimidos con regularidad, para garantizar la protecci\u00f3n continua de las c\u00e9lulas enfermas y evitar las complicaciones de la HPN mencionadas (hem\u00f3lisis aguda).<\/p>\n<p><strong>Vacunas<\/strong><\/p>\n<p>Las vacunas preventivas son necesarias porque, debido a la inhibici\u00f3n del sistema del complemento, el organismo no puede defenderse adecuadamente contra las bacterias encapsuladas (meningococos, neumococos y Haemophilus influenzae). Estas bacterias pueden causar infecciones graves, como septicemia, neumon\u00eda o meningitis bacteriana. Por lo tanto, durante el tratamiento con eculizumab\/ravulizumab\/crovalimab es imprescindible vacunarse contra los meningococos. Es necesario cubrir el mayor n\u00famero posible de cepas de meningococos (A, C, W135, Y al inicio del tratamiento y B durante el tratamiento) con dos vacunas diferentes (Menveo\u00ae\/Nimenrix\u00ae y Bexsero\u00ae\/Trumenba\u00ae), aunque no se alcanza una protecci\u00f3n del 100 %. Las vacunas preventivas deben renovarse cada tres a\u00f1os.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, los pacientes tratados con pegcetacoplan o iptacopan deben vacunarse contra el neumococo (Prevenar 20\u00ae) y el Haemophilus influenzae tipo B (ActHib\u00ae o Hiberix\u00ae). La vacuna contra el neumococo debe repetirse cada 6 a\u00f1os. La vacuna contra el Haemophilus es \u00fanica.<\/p>\n<p><strong>A pesar de todas las vacunas, pueden producirse infecciones graves con septicemia (sepsis), por lo que siempre deben seguirse estas normas de comportamiento:<\/strong><br \/>\n<strong><br \/>\nEn caso de fiebre (temperatura &gt; 38,3 \u00b0C), erupci\u00f3n cut\u00e1nea, malestar general intenso, rigidez en el cuello o infecci\u00f3n respiratoria grave, es fundamental iniciar lo antes posible un \u00abtratamiento de reserva\u00bb (por ejemplo, amoxicilina\/\u00e1cido clavul\u00e1nico 1000 mg) y acudir inmediatamente al m\u00e9dico para que realice m\u00e1s pruebas diagn\u00f3sticas y, si es necesario, inicie un tratamiento antibi\u00f3tico m\u00e1s amplio. <\/strong><\/p>\n<p>Adem\u00e1s, se debe discutir con el hemat\u00f3logo responsable el estado actual de vacunaci\u00f3n, especialmente en lo que respecta a posibles vacunas adicionales, como la gripe, la COVID-19, el virus respiratorio sincitial (VRS), el herpes z\u00f3ster y las vacunas de refuerzo.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">5.3 Tratamiento sintom\u00e1tico<\/span><\/h3>\n<p>Adem\u00e1s de los inhibidores del complemento mencionados, existen otras opciones para tratar los s\u00edntomas generales que se presentan.<\/p>\n<p>En caso de s\u00edntomas de anemia, se pueden administrar concentrados de eritrocitos. Aunque la transfusi\u00f3n aporta peque\u00f1as cantidades de factores del complemento, no se produce un aumento de la hem\u00f3lisis mediada por el complemento. Esto tambi\u00e9n se aplica al uso de concentrados de trombocitos, v\u00e9ase <a href=\"https:\/\/aa-pnh.org\/es\/?page_id=8512#tx\">Anemia apl\u00e1sica, 5.5 Terapia de apoyo &gt; Transfusiones de sangre<\/a>.<\/p>\n<p>Si la HPN no est\u00e1 directamente relacionada con una insuficiencia de la m\u00e9dula \u00f3sea, se denomina \u00abHPN cl\u00e1sica\u00bb. Si no se trata, a menudo se produce una deficiencia de hierro debido a la p\u00e9rdida constante de hemoglobina a trav\u00e9s de los ri\u00f1ones. Dado que el hierro es necesario para la formaci\u00f3n de gl\u00f3bulos rojos, en estas situaciones es necesario administrarlo. El hierro se puede administrar en forma de comprimidos o mediante infusi\u00f3n intravenosa. Lo ideal es tomar los preparados orales cada dos d\u00edas por la ma\u00f1ana con el est\u00f3mago vac\u00edo. Adem\u00e1s, el hierro no debe tomarse al mismo tiempo que antibi\u00f3ticos o medicamentos para neutralizar la acidez estomacal (anti\u00e1cidos). Una vez iniciado el tratamiento con hierro, la decisi\u00f3n terap\u00e9utica sobre la suplementaci\u00f3n con hierro debe revisarse peri\u00f3dicamente. Para ello, es conveniente controlar los niveles de ferritina en el marco de los chequeos m\u00e9dicos (ferritina objetivo &gt; 100 \u00b5g\/l).<\/p>\n<p>Debido al aumento compensatorio de la formaci\u00f3n de gl\u00f3bulos rojos, existe una mayor necesidad de \u00e1cido f\u00f3lico y, en algunos casos, tambi\u00e9n de vitamina B12. En general, se debe tomar un suplemento de, por ejemplo, 5 mg de \u00e1cido f\u00f3lico al d\u00eda o 1-2 veces por semana. En caso de deficiencia, la vitamina B12 debe administrarse como tratamiento durante un periodo de tiempo determinado.<\/p>\n<p>En estudios anteriores se observ\u00f3 que el riesgo de trombosis est\u00e1 relacionado con la cantidad de c\u00e9lulas PNH y la intensidad de la actividad hemol\u00edtica. Si la proporci\u00f3n de granulocitos con alteraci\u00f3n de la GPI es superior al 50 % y o el valor de LDH es m\u00e1s de 1,5 veces superior al valor normal superior, la incidencia de trombosis aumenta significativamente. Cuando se administr\u00f3 un anticoagulante preventivo a estos pacientes, desarrollaron trombosis con mucha menos frecuencia.<\/p>\n<p><strong>Por lo tanto, se aplican las siguientes recomendaciones:<\/strong><\/p>\n<ul>\n<li>El uso de un medicamento anticoagulante debe decidirse de forma individual para cada paciente.<\/li>\n<li>No es necesario administrar anticoagulantes preventivos durante el tratamiento con un inhibidor del complemento.<\/li>\n<li>Si se ha iniciado un tratamiento anticoagulante preventivo antes de la terapia con un inhibidor del complemento, se puede considerar la posibilidad de interrumpirlo una vez que se haya normalizado la actividad hemol\u00edtica bajo la terapia con un inhibidor del complemento. Sin embargo, se desaconseja encarecidamente suspenderlo por cuenta propia.<\/li>\n<li>Si ya se ha producido una trombosis, se debe realizar una anticoagulaci\u00f3n. La duraci\u00f3n depende de la localizaci\u00f3n de la trombosis y de su evoluci\u00f3n.<\/li>\n<li>En situaciones de riesgo, como por ejemplo, inmovilizaci\u00f3n en cama, restricci\u00f3n prolongada del movimiento (yeso), operaciones o viajes largos (&gt; aprox. 4-6 horas) en autob\u00fas o avi\u00f3n, se debe realizar una anticoagulaci\u00f3n preventiva (por ejemplo, en forma de inyecci\u00f3n o comprimido) en funci\u00f3n de los valores plaquetarios actuales.<\/li>\n<li>Las infecciones bacterianas deben detectarse a tiempo y tratarse de forma sistem\u00e1tica con antibi\u00f3ticos, ya que las infecciones pueden provocar un empeoramiento agudo de la HPN con una crisis hemol\u00edtica.<\/li>\n<li>En caso de crisis hemol\u00edtica\/hem\u00f3lisis aguda, se debe garantizar una hidrataci\u00f3n suficiente. En caso necesario, se requerir\u00e1 un tratamiento con antibi\u00f3ticos, transfusiones y dosis adicionales del inhibidor del complemento, as\u00ed como di\u00e1lisis en caso de deterioro de la funci\u00f3n renal.<\/li>\n<li>En casos excepcionales, si se presenta insuficiencia medular (insuficiencia de la m\u00e9dula \u00f3sea) o se desarrolla anemia renal, puede ser conveniente administrar factores de crecimiento hematopoy\u00e9ticos, como eritropoyetina o G-CSF.<\/li>\n<li>Si la insuficiencia de la m\u00e9dula \u00f3sea (aplasia) es m\u00e1s importante que la HPN, se debe realizar un tratamiento inmunosupresor o un trasplante de c\u00e9lulas madre o de m\u00e9dula \u00f3sea, v\u00e9ase <a href=\"https:\/\/aa-pnh.org\/es\/?page_id=8512#aatherapie\">Anemia apl\u00e1sica, 5 Tratamiento<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3><span style=\"color: #f9a801;\">5.4 Curaci\u00f3n<\/span><\/h3>\n<p>El \u00fanico tratamiento de la HPN con perspectivas de curaci\u00f3n (enfoque curativo) es el trasplante alog\u00e9nico de m\u00e9dula \u00f3sea o c\u00e9lulas madre. Sin embargo, conlleva una tasa considerable de complicaciones (morbilidad) y mortalidad. Por lo tanto, la decisi\u00f3n terap\u00e9utica (indicaci\u00f3n) para un trasplante debe tomarse con mucho rigor, especialmente desde que se dispone de la terapia con inhibidores del complemento.<\/p>\n<p><strong>Las razones m\u00e9dicas para un trasplante de c\u00e9lulas madre son<\/strong><\/p>\n<ul>\n<li>Complicaciones tromboemb\u00f3licas recurrentes y potencialmente mortales que no responden a otros tratamientos.<\/li>\n<li>Anemia hemol\u00edtica muy grave (refractaria) que no responde al tratamiento y requiere transfusiones.<\/li>\n<li>Presencia de un clon de HPN en una anemia apl\u00e1sica (AA) o un s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD), cuando la anemia apl\u00e1sica o el s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico ya constituyen un motivo para el trasplante<\/li>\n<li>Transici\u00f3n a anemia apl\u00e1sica, cuando no est\u00e1 indicada una terapia inmunosupresora, o a s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h2><a name=\"pnhprognose\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">6 Pron\u00f3stico<\/span><\/h2>\n<p>Gracias a la notable reducci\u00f3n de los eventos tromboemb\u00f3licos con el tratamiento con un inhibidor del complemento, los pacientes diagnosticados con HPN tienen pr\u00e1cticamente la misma esperanza de vida que la poblaci\u00f3n normal.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhkinderwunsch\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">7 Deseo de tener hijos\/embarazo<\/span><\/h2>\n<p>Hasta hace pocos a\u00f1os, se desaconsejaba a las pacientes con HPN quedarse embarazadas, ya que a menudo se observaban complicaciones potencialmente mortales tanto para la madre como para el ni\u00f1o. Dado que este riesgo se ha reducido considerablemente con la terapia con anticuerpos, la planificaci\u00f3n familiar vuelve a cobrar importancia. Entretanto, se dispone de informes sobre embarazos durante el tratamiento con eculizumab, ravulizumab y crovalimab, que muestran resultados muy alentadores, aunque el n\u00famero de casos es limitado. Los embarazos transcurrieron sin complicaciones y todos los ni\u00f1os nacieron sanos. No obstante, si se desea tener hijos o se est\u00e1 embarazada, se debe acudir a un centro especializado con departamentos de hematolog\u00eda y ginecolog\u00eda para aclarar el perfil de riesgo individual de la paciente y, si es necesario, ajustar la dosis del inhibidor del complemento.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhregister\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">8 Perspectivas<\/span><\/h2>\n<p>Actualmente se est\u00e1n probando en ensayos cl\u00ednicos otras sustancias que inhiben el sistema del complemento.<\/p>\n<h2><a name=\"pnhregister\"><\/a><span style=\"color: #f9a801;\">9 Registro<\/span><\/h2>\n<p>Dado que la HPN es una enfermedad muy rara, la informaci\u00f3n relevante sobre la enfermedad y su tratamiento solo puede obtenerse mediante la evaluaci\u00f3n de los datos del mayor n\u00famero posible de pacientes con HPN a nivel internacional. Con este fin, se cre\u00f3 inicialmente el Registro Internacional de Pacientes con HPN (PNH Registry), que se cerr\u00f3 a finales de 2024. Para continuar con esta actividad, especialmente con las nuevas opciones terap\u00e9uticas, un grupo internacional de expertos en HPN (<a href=\"https:\/\/www.pnhinterestgroup.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">International PNH Interest Group<\/a>, IPIG) cre\u00f3 un nuevo registro. Desde 2025, tras obtener el consentimiento de los pacientes, documenta cada seis meses, de forma an\u00f3nima, datos sobre la evoluci\u00f3n de la enfermedad, el tratamiento y la calidad de vida. Dado que solo a trav\u00e9s de esta informaci\u00f3n se pueden obtener nuevos conocimientos sobre la enfermedad y lograr una mejora adicional del tratamiento, todos los pacientes con HPN deber\u00edan estar dispuestos a facilitar sus datos al registro.<\/p>\n<p><strong>\u00a1PARTICIPE!<\/strong><\/p>\n<p>Si est\u00e1 interesado o tiene alguna pregunta, p\u00f3ngase en contacto con el Prof. Dr. med. Alexander R\u00f6th (<a href=\"mailto:alexander.roeth@ukessen.de\">alexander.roeth(at)ukessen.de<\/a>) o al Prof. Dr. med. Hubert Schrezenmeier (<a href=\"mailto:h.schrezenmeier@blutspende.de\">h.schrezenmeier(at)blutspende.de<\/a>).<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna (HPN) 1 \u00bfQu\u00e9 es la HPN? 2 S\u00edntomas 3 Diagn\u00f3stico 4 Evoluci\u00f3n cl\u00ednica 5 Tratamiento 6 Pron\u00f3stico 7 Deseo de tener hijos\/embarazo 8 Registro &nbsp; Se trata de una traducci\u00f3n autom\u00e1tica. Nuestros textos no sustituyen la consulta con un m\u00e9dico. 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