Các thử nghiệm lâm sàng (tiếng Anh: clinical trials)
1 Thông tin chung
Ngày càng có nhiều loại thuốc mới được phát triển để điều trị AA và PNH, hiện đang hoặc sẽ được thử nghiệm trong các nghiên cứu điều trị. Có thể bạn đã từng cân nhắc hoặc được mời tham gia một nghiên cứu như vậy. Để đưa ra quyết định, điều quan trọng là bạn phải biết việc tham gia sẽ có ý nghĩa như thế nào đối với bạn. Bạn có thể được hưởng những lợi ích và bất lợi nào? Bạn sẽ phải chịu những rủi ro nào? Trong mọi trường hợp, bạn nên cân nhắc kỹ lưỡng trước khi đưa ra quyết định.
Dưới đây là những giải thích ngắn gọn về một số thuật ngữ thường được sử dụng trong các nghiên cứu lâm sàng. Thông tin chi tiết có thể tìm thấy trong tài liệu Các nghiên cứu điều trị trong lĩnh vực huyết học-ung thư. Tập tài liệu này chủ yếu dành cho bệnh nhân ung thư máu và ung thư hạch, nhưng các mô tả trong đó áp dụng cho tất cả các nghiên cứu điều trị.
2 Bốn giai đoạn của một nghiên cứu
Trong giai đoạn I của một nghiên cứu, tính dung nạp và an toàn của thuốc nghiên cứu được kiểm tra. Điều này bao gồm tác dụng của thuốc, sự hấp thu, phân phối và phân hủy trong cơ thể, cũng như xác định liều lượng thích hợp. Chỉ có một nhóm nhỏ đối tượng tham gia vào giai đoạn này.
Dựa trên kết quả thu được từ giai đoạn I, thuốc sẽ được sử dụng cho một số lượng lớn đối tượng hơn trong giai đoạn II. Mục đích là để xác nhận liều lượng chính xác đã được xác định trong giai đoạn I và ghi chép chính xác các tác dụng phụ.
Trong giai đoạn III, hiệu quả và tính an toàn của thuốc phải được chứng minh. Chỉ khi có bằng chứng này, thuốc mới được cấp phép. Phần này của nghiên cứu thường được thực hiện tại nhiều trung tâm.
Giai đoạn IV bắt đầu sau khi thuốc được cấp phép. Trong giai đoạn này, tính tương thích lâu dài và các tác dụng phụ sẽ được nghiên cứu, những tác dụng phụ này không được quan sát thấy trong các giai đoạn trước do có thể hiếm khi xảy ra. Vì tất cả các bệnh nhân dùng thuốc đều tham gia vào giai đoạn IV, nên số lượng bệnh nhân được xem xét là tương đối lớn.
3 Giải thích các thuật ngữ chuyên môn quan trọng
Các nghiên cứu trị liệu (tiếng Anh: therapeutic studies) được sử dụng để thử nghiệm một phương pháp điều trị hoặc thuốc mới. Thông thường, một loại thuốc mới được phát triển sẽ được so sánh với liệu pháp tiêu chuẩn hoặc một loại thuốc giả (không có tác dụng, giả dược).
Nhà tài trợ (tiếng Anh: sponsor) của một nghiên cứu lâm sàng là một công ty dược phẩm hoặc nghiên cứu được lên kế hoạch bởi các bác sĩ, nhà nghiên cứu hoặc nhóm nghiên cứu tại các trường đại học, khi đó người ta gọi là nghiên cứu học thuật (Investor-Initiated Trial, IIT).
Các tiêu chí bao gồm/loại trừ (tiếng Anh: inclusion/exclusion criteria) quy định ai được tham gia vào giai đoạn nào của nghiên cứu, bao gồm ví dụ như tuổi, giới tính và tình trạng sức khỏe của một người.
Trước khi một nghiên cứu được chấp thuận, nó phải được ủy ban đạo đức (tiếng Anh: ethics committee) phê duyệt. Ủy ban này sẽ kiểm tra nghiên cứu về giá trị y tế, khoa học và đạo đức, việc tuân thủ các quy định pháp lý cũng như trình độ của các cá nhân và tổ chức thực hiện nghiên cứu.
Bảo hiểm cho đối tượng nghiên cứu (Probandenversicherung) dùng để bảo vệ trong trường hợp sức khỏe bị tổn hại do điều trị trong nghiên cứu. Bảo hiểm này chi trả cho các chi phí phục hồi chức năng và các biện pháp cải tạo nhà ở cần thiết, cũng như các tổn thất tài chính, ví dụ như trong trường hợp giảm khả năng lao động.
Các nghiên cứu được phân loại theo các tiêu chí khác nhau, trong đó một hoặc nhiều tiêu chí có thể áp dụng cho một nghiên cứu:
kiểm soát (tiếng Anh: controlled) Kết quả của nhóm thử nghiệm, những người nhận thuốc cần thử nghiệm, được so sánh với kết quả của nhóm đối chứng, những người nhận liệu pháp tiêu chuẩn, ví dụ.
ngẫu nhiên (tiếng Anh: randomized)
Các tham gia viên được phân bổ ngẫu nhiên vào một trong các nhóm (cánh tay).
(đơn) mù (tiếng Anh: (single) blind)
Người tham gia không biết mình có được dùng thuốc nghiên cứu hay không.
đôi mù (tiếng Anh: double-blind)
Cả bác sĩ và người tham gia đều không biết người tham gia có được dùng thuốc nghiên cứu hay thuốc so sánh.
4 Tổng quan về các nghiên cứu đang tiến hành theo bệnh lý
AA
* Hoàn thành tuyển dụng – không thể tiếp nhận thêm bệnh nhân vào nghiên cứu *
EMAA (Hiệu quả và độ an toàn của Eltrombopag + CSA ở bệnh nhân bị Moderate Aplastic Anemia) cho bệnh nhân chưa được điều trị cụ thể bị thiếu máu bất sản trung bình (MAA) cần được điều trị bằng Ciclosporin
- Giai đoạn 3
- So sánh Eltrombopag + Ciclosporin với Placebo + Ciclosporin
- Địa điểm nghiên cứu: Aachen, Basel, Berlin, Chemnitz, Essen, Hamburg, Hannover, Ulm
- Chi tiết
PNH
Danh sách các nghiên cứu lâm sàng Tính đến tháng 1 năm 2025 (bằng tiếng Anh); chúng tôi lập bảng này với sự hợp tác của Quỹ lichterzellen.
Chức năng tìm kiếm (tiếng Anh) cho các nghiên cứu lâm sàng về PNH trên trang web của PNH Global Alliance
Đăng ký IPIG-PNH quốc tế
