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clinical trials


Increasingly, new medicines for the treatment of AA and PNH are being developed. Some of them are already tested in clinical trials, others will follow. Maybe you thought about participating in a clinical trial or were invited to do so. Before you make a decision it is important that you know what a participation would mean for you. What pros and cons could arise? What are the potential risks? In any case you should consider your decison carefully. Below you will find brief explanations of some of the terms frequently used in connection with therapy studies. Comprehensive information is available in the brochure Therapiestudien in der Hämato-Onkologie (German).

The brochure mainly addresses leukaemia and lymphoma patients however the descriptions are valid for all clinical trials.




    Therapeutic studies serve to test a new treatment concept or drug. Usually a newly developed drug is compared with the standard therapy or a sham drug (without effect, placebo). The sponsor of a clinical trial is either a pharmaceutical company, or the trial is planned by doctors, researchers or university research groups, then it is called an academic trial (Investor-Initiated Trial, IIT). inclusion/exclusion criteria regulate who can take part in a study and at what stage, for example the age, sex and health status of a person. Before a study is approved, it must be approved by anethics committee The ethics committee examines the study with regard to its medical, scientific and ethical significance, compliance with legal requirements and the qualifications of the persons and organisations conducting the study. A proband insurance serves as a cover in case of health damages caused by the treatment in the study. The insurance pays for rehabilitation and, if necessary, required home reconstruction measures as well as financial losses, for example in the event of reduced earning capacity.


    Studies are divided into different criteria , one or more of which may apply to a study:

    controlled The results of the trial group that receives the drug under investigation are compared with the results of a control group that receives, for example, the standard therapy.

    Participants are randomly assigned to one of the groups (arms).

    (single) blind
    The participant does not know whether he or she is receiving the trial drug.

    Neither the doctor nor the participant knows whether the participant is receiving the study drug or the comparison drug.


    In phase I of a study, the tolerability and safety of the study drug is tested. This includes the effect of the drug and its absorption, distribution and metabolism in the body, as well as determining the correct dose. In this phase, only a small group of volunteers takes part.

    Based on the findings from phase I, the drug will be administered to a larger number of test persons in phase II The aim is to confirm the correct dose determined in phase I and to document the side effects accurately.

    In phase III , the efficacy and safety of the drug is to be proven. Only with this proof can the drug be approved. This part of the trial is often conducted at several centres.

    Phase IV begins after approval. During this phase, the long-term tolerance and side effects are investigated, which were not observed in previous phases due to their possibly rare occurrence. Since all patients receiving the drug are included in phase IV, a comparatively large number of patients is taken into account.





    EMAA (Efficacy and Safety of Eltrombopag + CSA in Patients With Moderate Aplastic Anemia) forpatients with moderate Aplastic Anaemia (MAA) and no prior specific treatmentwho need to be treated with ciclosporin

    • Phase 3
    • Comparison of Eltrombopag + Ciclosporin with Placebo + Ciclosporin
    • trial sites: Aachen, Basel, Berlin, Chemnitz, Essen, Hamburg, Hanover, Ulm
    • Details


    RACE (equine ATG + Ciclosporin + Eltrombopag versus equine ATG + Ciclosporin) for patients with severe or very very severe Aplastis Anaemia (SAA or vSAA)

    • Phase 3
    • trial sites only abroad, e.g. Basel
    • more details: trial no. NCT02099747



    Download of list as Excel document with explanation of mentioned terms. We publish this list in cooperation with Stiftung lichterzellen.

    Liste der PNH-Studien in Deutschland
    Stand 06.09.2021

    RA101495-01.202 BP39144BO42161
    ClinicalTrials ID
    vormals ACH-0144471
    HandelsnameUltomiris®Aspaveli® (EU)
    Empaveli® (USA)
    AngriffspunktFaktor DFaktor DC5C3Faktor BFaktor BFaktor BC5C5C5C5
    Substanzniedermolekulare Verbindungniedermolekulare Verbindungmonoklonaler Antikörper
    Cyclopeptidniedermolekulare Verbindungniedermolekulare Verbindungniedermolekulare Verbindungmakrozyklisches Peptidmonoklonaler Antikörpermonoklonaler Antikörpermonoklonaler Antikörper
    Art der Anwendungoraloralintravenössubkutanoraloraloralsubkutanintravenös/subkutan1x intravenös, dann subkutan
    1x intravenös, dann subkutan
    Häufigkeit3 x täglich3 x täglichalle 8 Wochen2 x pro Woche2 x täglich2 x täglich2 x täglichtäglichalle 4 Wochenalle 4 Wochenalle 4 Wochen
    Studiendesignmultizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studienicht-randomisiert, sequentielle Zuordnung, Open Label
    einarmige Studie (einzelne Gruppenzuordnung), Open Labeloffene, nicht-randomisierte, multizentrische Erweiterungsstudieoffene, einarmige Studie mit Mehrfachdosierung
    randomisierte, multizentrische, aktiv-komparatorische, kontrollierte, Open-Label-Studieoffene, multizentrische Studiemultizentrische, offene, unkontrollierte ErweiterungsstudiePhase I/II, First-in-Human-Studie bestehend aus vier aufeinanderfolgenden Teilen und offener Verlängerungrandomisierte, offene, aktiv-kontrollierte, multizentrische Studierandomisierte, offene, aktiv-kontrollierte, multizentrische Studie
    FragestellungAdd-on-Therapie zu Eculizumab oder Ravulizumab
    Add-on-Therapie zu Eculizumab bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf Eculizumab-MonotherapiePatient.innen, die eine hohe Dosis Eculizumab benötigenLangzeitauswertungPatient.innen mit aktiver Hämolyse trotz Standard-of-Care-BehandlungPatient.innen mit Restanämie trotz Komplementinhibitor-BehandlungLangzeitauswertungErweiterungsstudieBewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmokokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit versus Eculizumabversus Eculizumab/ unbehandelte Patient.innen
    aktiv, nicht mehr rekrutierend
    rekrutierendaktiv, nicht mehr rekrutierendaktiv, nicht mehr rekrutierendrekrutierendnoch nicht rekrutierendaktiv, nicht mehr rekrutierend
    aktiv, nicht mehr rekrutierend
    voraussichtlicher Studienabschluss12/202312/202002/202208/202206/202301/202306/202612/202107/202510/202510/2024
    voraussichtliche Teilnehmer.innenzahl84 1220160
    Studienorte in Deutschlandnoch in Klärung
    noch in Klärungnoch in KlärungAachen, Essen, Hamburg, UlmEssenAachen, Essen, Hamburg, Riesa, Ulmnoch in KlärungUlmAachen, Essen, Riesa, UlmAachen, Essen, Riesa, UlmEssen, Riesa, Ulm
    EinschlusskriterienDiagnose PNH; klinischer Krankheitsnachweis (Anämie, erhöhte absolute Retikulozyten, Transfusionsbedarf); Therapie mit C5-Hemmer; Thrombozyten und Neutrophile über definiertem Mindestwert; Impfung gegen N. meningitidisDiagnose PNH; 18-65. Lebensjahr; Transfusionsbedarf;
    Anämie mit ausreichender Retikulozytose; stabile Eculizumab-Behandlung; Thrombozytenzahl ≥ 40.000/μL; Impfung gegen N. meningitidis, H. influenzae & S. pneumoniae; Kontrazeption
    Diagnose PNH; Eculizumab-Therapie seit ≥3 Monaten; LDH unter definierter Obergrenze; Impfung gegen N. meningitidis; Körpergewicht ≥ 40 kgPersonen ≥18 Jahren mit PNH, die an einer klinischen Studie mit Pegcetacoplan teilgenommen haben (bestätigter Nutzen + Verträglichkeit oder ohne Pegcetacoplan-Einnahme: Aussicht auf Nutzen); Impfung gegen N. meningitidis Typ A, C, W, Y und B, S. pneumoniae und H. influenzae; schriftliche Einverständniserklärung; Selbstverabreichung von Pegcetacoplan/ durch Betreuungsperson; ggf. negativer Schwangerschaftstest + Kontrazeption + Verzicht auf SamenspendeEinverständniserklärung; 18-80. Lebensjahr; PNH-Diagnose; stabiles Therapie mit Standardkomplementblockade (Anti-C5-Antikörper); Impfung gegen N. meningitidis Typ A, C, Y, (B) und W-135, S. pneumoniae, H. influenzae; Möglichkeit, mit Prüfarzt zu kommunizieren/ Anforderungen der Studie zu erfüllen; weitere Einschlusskriterien in den vier unterschiedlichen Studienkohorten;
    Für Teil 2 der Studie: Patient.innen, die nach Einschätzung des Prüfarztes Behandlung profitieren
    ≥18. Lebensalter; PNH-Diagnose; stabile Behandlung mit Anti-C5-Antikörper (Eculizumab/ Ravulizumab); Hb <10 g/dL; Impfung gegen N. meningitidis, S. pneumoniae, H. influenzae≥18. Lebensjahr; PNH-Diagnose; von PNH; Teilnahme an Phase 2/3 der klinischen Studien; Impfungen gegen N. meningitidis, S. pneumoniae, H. influenzae; (nach individueller Beurteilung des Studienarztes) Nutzen von einer fortgesetzten Behandlung mit Iptacopan/ Stabilität unter Iptacopan-MonotherapieAbschluss einer qualifizierenden, von Ra Pharmaceuticals gesponserten Zilucoplan (RA101495) PNH-Studie;
    Nachweis eines anhaltenden klinischen Nutzens nach Meinung des Prüfarztes
    weibliche Teilnehmerinnen sollten angemessene Mittel zur Empfängnisverhütung verwenden; weitere Einschlusskriterien je nach StudiengruppeKörpergewicht ≥40 kg; PNH-Diagnose; Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab; LDH unter definierter Obergrenze; Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienbesuche und -verfahren einzuhalten; Impfung gegen N. meningitidis; KontrazeptionKörpergewicht ≥40 kg beim Screening; PNH-Diagnose; Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienbesuche und -verfahren einzuhalten; LDH über definierter Obergrenze; Impfung gegen N. meningitidis; Kontrazeption
    AusschlusskriterienOrgan- / Stammzelltransplantation; erforderliche HSCT/ Anti-Thymozyten-Globulin/ Immunsuppressiva; Komplementmangel; auffällige (erhöhte Leberenzyme/ Bilirubin); reduzierte Nierenfunktion; Infektion mit HIV/ Hepatitis B/ aktiver Hepatitis CKnochenmarkversagen oder behandlungsbedürftige aplastische Anämie; Organtransplantation oder HSCT; Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat; dokumentierte C5-Mutation; Komplementmangel; aktive bakterielle (N.meningitidis-)/ virale Infektion/ Anzeichen einer Infektion; Antibiotika-UnverträglichkeitVaskuläres Ereignis; Knochenmarkstransplantation/(hämato-) onkologische Erkrankung;
    medikamentöse Blutgerinnungshemmung; Einnahme von Erythropoietin, Immunsuppressiva, systemischen Kortikosteroiden, Eisenpräparaten/Folsäure; Lebendimpfung 1 Monat vor Studienbeginn; auffällige Blutwerte (>1 LDH-Wert >2 × ULN; Thrombozytenzahl < 30.000/mm³; absolute Neutrophile < 500/ Mikroliter)
    Proband.innen, die aus einer klinischen Studie mit Pegcetacoplan ausgeschieden sind; Zustand, der das Risiko des Probanden durch die Teilnahme an der Studie erhöhen könnte; Komorbidität (z.B. Malignität, individuelle Entscheidung durch Prüfarzt), Überempfindlichkeit auf Substanzen in dem Prüfpräparat; Infektion mit Hepatitis B, C, oder HIV; Komplementmangel; Knochenmarktransplantation; schwere aplastische Anämie;
    Vorgeschichte einer N.meningitidis-Erkrankung; Einnahme eines Komplementinhibitors (z.B. Eculizumab); Schwangerschaft, Stillen
    Teilnahme an anderer Arzneimittelstudie/ Einnahme anderer Prüfmedikamente; Komplementmangel; HSCT; Knochenmarkinsuffizienz (Retikulozyten <60x10^9/l oder Thrombozyten <30x10^9/l oder Neutrophile <1x10^9/l); HIV-, Hepatitis B/C- Infektion; rezidivierende Meningitis/ Anamnese von N. meningitidis-Infektion trotz Impfung; Immunsuppressiva-Therapie (z.B. Cyclosporin, MMF...); systemische Kortikosteroide (≥ 10 mg/d); schwere Begleiterkrankungen z.B. der Niere, Herz, Lunge, starker Bluthochdruck (individuelle Beurteilung durch Prüfarzt); Zustand, der das Risiko der Proband*innen durch die Teilnahme an der Studie erhöhen könnte; Schwangerschaft, Stillzeit, fehlende/ unwirksame EmpfängnisverhütungEculizumab-Dosierungsintervall von <11 Tagen; Komplementmangel; HSCT; Knochenmarkversagen (Retikulozyten <100x10^9/L; Thrombozyten <30x10^9/L; Neutrophile <500x10^6/L); aktive systemische bakterielle/ virale/ Pilzinfektion; rezidivierende invasive Infektionen mit bekapselten Organismen (z.B. N.meningitidis; S.pneumoniae); schwere Komorbiditäten (u.a. Niere, Herz, Lunge, Leber; individuelle Beurteilung durch Prüfarzt) Teilnehmer.innen, die in übergeordneten PNH-Studien das Screening nicht bestanden haben/ vorzeitig ausgeschieden sind; Erkrankung (z.B. aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektionen oder Malignität), die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen; rezidivierende invasive Infektionen durch bekapselte Organismen (z.B. N. meningitidis, S. pneumoniae, H. influnzae); HSCTAnamnese einer N. meningitidis-Erkrankung;
    aktuelle/ Verdacht auf eine systemische Infektion
    Therapie mit intravenösem Immunglobulin; geistige Behinderung; klinisch relevante psychiatrische Störung; Komplementmangel; Anamnese einer Meningitis mit N. meningitidis; allergische Reaktion auf humane, humanisierte oder murine monoklonale Antikörper; Überempfindlichkeit gegen Bestandteil des Produkts; schwerwiegende Infektion mit Krankenhausaufenthalt/ Behandlung mit intravenösen Antibiotika; Immunschwäche (u.a. HIV-Infektion); chronisch aktive Hepatitis-C-Infektion, bösartige Erkrankung einschließlich myelodysplastischem Syndrom; weitere Ausschlusskriterien je nach StudiengruppeKnochenmarkstransplantation; Schwangerschaft/ Stillzeit;
    Teilnahme an einer anderen interventionellen Behandlungsstudie mit Prüfpräparat/ experimenteller Therapie; Kryoglobulinämie; aktive Hepatitis B-/ C-Infektion; gleichzeitige Krankheiten, Behandlungen, Eingriffe oder Operationen oder Anomalien in klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, oder ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer/die Teilnehmerin darstellen
    Behandlung mit Komplementinhibitor; Knochenmarkstransplantation;
    Anamnese einer N. meningitidis-Infektion; Schwangerschaft/ Stillzeit; Teilnahme an einer anderen interventionellen Behandlungsstudie mit Prüfpräparat/ Anwendung einer experimentellen Therapie;
    Krankheiten, Behandlungen, Eingriffe oder Operationen oder Anomalien in klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer/die Teilnehmerin darstellen; Milzentfernung vor weniger als 6 Monaten vor Screening; aktive Hepatitis B- und C-Infektion/ Kryoglobulinämie