Neuigkeiten zur Aplastischen Anämie (AA) aus der Forschung 2021
Hinweis: Im Folgenden verwenden wir für die bessere Lesbarkeit ausschließlich die männliche Form. Selbstverständlich sind dabei Personen jedweden Geschlechts gemeint.
Schwerpunkt der auf dem US-amerikanischen Hämatologie-Kongress vorgestellten Arbeiten zur Aplastischen Anämie (AA) waren die immunsuppressive Therapie (IST; zumeist Antithymozytenglobulin (ATG) und Cyclosporin A (CsA)) und Eltrombopag (ein eher neues Medikament in der AA-Behandlung, das die Blutplättchen- und teilweise auch die Erythrozytenbildung steigert). Eine Studie aus China untersuchte hierzu 99 Patienten mit AA, die nach 6 Monaten Standardtherapie mit alleiniger immunsuppressiver Therapie entweder kein Therapieansprechen zeigten, oder nach anfänglichem Ansprechen einen Krankheitsrückfall erlitten: Diesen 99 Patienten wurde nun Eltrombopag verabreicht; teilweise als einziges AA-Therapeutikum und teilweise in Kombination mit der vorher bestehenden IST. Ergebnis der Studie war, dass Eltrombopag in Kombination mit IST zu einem besseren Gesamtansprechen führte als Eltrombopag als alleiniges Therapeutikum. (Quelle, englischsprachig: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper145549.html)
Eine Studie aus dem Baskenland beobachtete 54 AA-Patienten unter kombinierter Therapie mit Eltrombopag und Cyclosporin A hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie. Der Anstieg einiger Blutwerte (u.a. der Anstieg des Hämoglobinwerts) unter Therapie über einen vor Studienbeginn definierten Wert wurde als Ansprechen auf die Therapie gewertet. Nach sechs Monaten hatten 25 Patienten diesen Status erreicht. Die Autoren schätzen die Kombination von CsA und Eltrombopag somit als potenziell nützlich ein insbesondere hinsichtlich der geringeren Notwendigkeit von Bluttransfusionen. Es werden keine neuen Sicherheitsbedenken in Bezug auf die Kombinationstherapie beschrieben. (Quelle, englischsprachig: (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper147733.html)
Eine weitere Studie berichtet über die Behandlung von 121 chinesischen Patienten mit schwerer AA über sechs Monate entweder mit IST (ATG und CsA) oder mit IST + Eltrombopag. Auch wenn die Ergebnisse weniger eindeutig waren als in zuvor veröffentlichten Studien ähnlichen Aufbaus, hing auch in dieser Studie die Gesamtansprechrate auf die Therapie signifikant mit dem Einsatz von Eltrombopag zusammen. (Quelle: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper154361.html)
Eine Arbeit aus den USA analysiert rückblickend (retrospektiv) den Verlauf und Erfolg der medikamentösen AA-Therapie (CsA, ATG, seit einiger Zeit auch Eltrombopag) im Zeitraum von 1995 bis 2021 aller an der Universität Michigan behandelten AA-Patienten. Diese wurden je nach Alter (62 Patienten bis zum 60. Lebensjahr, 54 Patienten darüber) in zwei Gruppen separat betrachtet. Außerdem wurden zwischen hohen und niedrigen Dosierungen der o.g. Medikamente unterschieden. Letztlich fanden sich jedoch erstaunlich wenig Unterschiede: Altersgruppen- und medikationsübergreifend fand sich kein signifikanter Unterschied in Bezug auf das Überleben, die Ansprechraten oder die Infektionsraten zwischen Patienten, die die volle Dosis erhielten, und solchen mit niedrigerer Dosierung. Bei Patienten der jüngeren Kohorte mit zusätzlicher Eltrombopag-Therapie wurde ein Trend zu einem besseren Gesamtüberleben festgestellt, der jedoch statistisch nicht signifikant war. Um diesen Zusammenhang genauer zu untersuchen, bedarf es also – mal wieder – weiterer Studien, vor allen Dingen mit größerer Patientenanzahl. (Quelle, englischsprachig: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper146454.html)
Ein weiterer Artikel beschäftigt sich mit Eisenüberladung bei der AA: Auch wenn eines der Behandlungsziele die Unabhängigkeit von Bluttransfusionen ist, sind diese doch oftmals nötig, beispielsweise um ausreichende Belastbarkeit zu gewährleisten. Ein Risiko von regelmäßigen Erythrozytentransfusionen ist die sogenannte Eisenüberladung: Zu viel Eisen im Körper schadet zahlreichen Organsystemen und muss deswegen behandelt werden. Im Rahmen einer Eisenüberladung bei AA-Patienten werden zu deren Behandlung sogenannte Chelatbildner verwendet: Diese Medikamente binden das überschüssige Eisen im Blut, wodurch es einfach über die Niere und den Urin ausgeschieden werden kann, ohne sich schadhaft in Geweben des Körpers abzulagern. Die zwei am häufigsten verwendeten Chelatbildner heißen Deferoxamin und Deferasirox. Eine chinesische Studie hat die Wirksamkeit, Sicherheit und das Dosis-Wirkungs-Verhältnis von Deferasirox bei Patienten mit AA untersucht. Die Mindestdosis für eine signifikante Abnahme des Serumferritins (Eisenmarker) betrug 10 mg/kg/Tag nach 6 Monaten. Verglichen dazu ist eine höhere Deferasirox-Dosierung notwendig, um bei anderen hämatologischen und ebenfalls transfusionsbegleiteten Erkrankungen als der AA eine ähnliche Wirksamkeit zu erzielen. (Quelle, englischsprachig: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper145270.html)
Übersicht weiterer ASH-Veröffentlichungen
Text: Katharina von Villiez