Medikamente

13/04/2024

EU: „Positive Opinion“ für PNH-Medikamente

Darstellung verschiedener Medikamente

Danicopan und Iptacopan als orale Therapie

Für die PNH-Medikamente Danicopan und Iptacopan liegt die sogenannte „Positive Opinion“ vom 22.02.2024 bzw. 21.03.2024 der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor.

Danicopan wird als Tablette zusätzlich („add on“) zu Eculizumab oder Ravulizumab verabreicht und bindet den Faktor D des Komplementsystems. Iptacopan wird in Kapselform als alleinige Therapie (Monotherapie) zur Behandlung der PNH eingesetzt und bindet den Faktor B des Komplementsystems. Studien zufolge können die beiden Therapieformen sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse unterdrücken und die Hämoglobinwerte erhöhen. In den USA sind sie bereits zur Behandlung der PNH zugelassen.

Für Pegcetacoplan gibt es zudem eine „Positive Opinion“ vom 25.01.2024, die die Zulassung des Medikaments für erwachsene PNH-Patienten mit hämolytischer Anämie empfiehlt. Die Einschränkung, dass die Patienten mindestens drei Monate mit einem C5-Inhibtor vorbehandelt und weiterhin anämisch sein mussten, entfällt damit.

Die EMA prüft die Anträge auf Zulassung und spricht sich mit ihrer „Opinion“ für oder gegen die Zulassung eines Medikaments aus. Die Entscheidung darüber erfolgt in der Regel einige Monate später durch die Europäische Kommission. Die EMA veröffentlicht in ihrem Online-Bereich Medicines mit den „European public assessment reports“ (EPAR) ca. zwei Wochen nach der Entscheidung detaillierte Informationen zum Medikament in allen Amtssprachen der EU.

Zu den „Positive Opinions“ (englischsprachige Artikel)
Danicopan
Iptacopan
Pegcetacoplan

By Ulrike
10/02/2024

Iptacopan in den USA zugelassen

Erstes PNH-Medikament zur oralen Einnahme

Mit Iptacopan wurde im Dezember 2023 in den USA das erste PNH-Medikament zugelassen, das als Faktor B-Inhibitor in der Komplementkaskade des Immunsystems über den sogenannten Alternativen Pfad wirkt. Die Auswertung der 48 Wochen-Daten zeigt einen klinisch relevanten Anstieg des Hämoglobinwerts und die Vermeidung von Transfusionen. Die Fragebögen zur Lebensqualität deuten auf Verbesserungen der Fatigue, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und krankheitsbezogener Symptome hin. Die Studien wurden sowohl bei zuvor unbehandelten als auch bei vorbehandelten Patienten durchgeführt. Die Kapsel muss zweimal täglich eingenommen werden. Die Zulassung in der EU wird für Mitte 2024 erwartet.

Quellen (alle englischsprachig):
Zulassung durch die FDA
Zusammenfassung der 48 Wochen-Daten
Verbesserung der Lebensqualität
By Ulrike
19/09/2023

„Pferde-ATG“ wieder lieferbar

Infusionslösung am Tropf

Entwarnung durch Gesundheitsministerium

Nach dem Lieferengpass von „Pferde-ATG“ (Atgam®), das zur Behandlung der Aplastischen Anämie eingesetzt wird, gibt es Entwarnung: Wie das Bundesministerium für Gesundheit mitteilt, hat sich die Versorgungslage mit dem Arzneimittel stabilisiert und es ist wieder in ausreichender Menge verfügbar.

Quelle: Bundesanzeiger

By Ulrike
23/01/2023

Begriffserklärung

Begriff der Woche: Differenzialblutbild

Noch immer werden Patient.innen häufig mit medizinischen Fachbegriffen überladen. Das kann gerade bei der Diagnose und zu Beginn ihrer Erkrankung eine Herausforderung sein, denn nicht immer haben Mediziner.innen Zeit für Erklärungen.

An dieser Stelle beschreiben wir zunächst bis Januar 2023 jede Woche einen Fachbegriff. Was verbirgt sich zum Beispiel hinter „Hämatopoese“ oder „Retikulozyten“? Los geht es mit Begriffen rund um das Thema Blut. Wir wünschen Ihnen viel Spaß!

 

 

P.S. Wussten Sie schon? Zahlreiche Fachbegriffe haben wir in unserem Glossar erklärt, und auf den einzelnen Seiten unserer Website erhalten Sie die Erläuterung der unterstrichenen Begriffe, indem Sie mit der Maus darüberfahren oder darauf tippen.

By Ulrike
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