Author: Ulrike

05/07/2025

Österreich

Stein bemalt mit dem Text "Don't Stop Me Now" und einer geballten Faust vor einem Stern

Bericht über das Fest für Sebastian (31.05.2025)

Ich hatte mich Ende des Jahres 2024 auf die Mitgliederbroschüre vom Aplastischen Anämie & PNH e.V. gefreut, Neuigkeiten über neue Studien, Behandlungen, die nächsten Patiententage und Treffen der Regionalgruppen zu erfahren sowie einen Rückblick der vergangenen Ereignisse zu erhalten. Es machte mich umso bestürzter zu lesen, dass Sebastian im jungen Alter mit der Erkrankung der Aplastischen Anämie nach einer Stammzelltransplantation durch eine Lungenentzündung Ende September 24 von uns gegangen ist. Da ich las, dass Sebastian mit seiner Mutter Michaela Schmitz die Regionalgruppe Österreich des Aplastische Anämie & PNH e.V. geleitet hatte und Michaela diese Regionalgruppe fortführt, schrieb ich Michaela. Ich drückte ihr mein Beileid bezüglich des Todes von Sebastian aus. So kamen wir in den Austausch über die Aplastische Anämie und wollten uns auch persönlich in Österreich kennenlernen.

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By Ulrike
23/05/2025

DLH-Patientenkongress 2025

…und 30. Geburtstag der DLH!

Unser Dachverband Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V. (DLH) unterstützt Patienten mit Leukämien, Lymphomen und anderen hämatologischen Erkrankungen sowie ihre Angehörigen bereits seit 1995. Das ist ein Grund zum Feiern, und deshalb findet der diesjährige DLH-Patientenkongress vom 21.-22. Juni am Gründungsort in Köln statt. Es gibt in diesem Jahr zwar keinen Workshop speziell zu Aplastischer Anämie und PNH, aber wieder diverse Vorträge zu übergreifenden Themen wie Bewegung und Sport, Palliativmedizin und Patienten als Partner der Krebsforschung. Nicht zuletzt wirft Prof. Dr. Wörmann einen spannenden Blick auf „30 Jahre Hämatologie – 1995-2025“.

Schauen Sie gern in das Programm und melden sich an. Wir freuen uns, Sie auf dem Kongress zu treffen!

Weitere Informationen finden Sie auch in der Pressemitteilung der DLH zum Patientenkongress

By Ulrike
30/03/2025

Hintergrund IPIG PNH-Register

Das Internationale PNH-Register geht in das IPIG-Register über

 
Der eine oder andere PNH-Patient kennt es sicherlich: Alle 6 Monate wurden Teilnehmer des Internationalen PNH-Registers, dessen Einrichtung Alexion 2007 mit der Zulassung von Eculizumab auferlegt wurde, befragt, wie es ihnen während ihrer Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab z.B. in der vergangenen Woche in bestimmten Situationen ergangen ist. Das Internationale PNH-Register wird in das neue IPIG PNH-Register übergehen, das PNH-Patienten unabhängig von ihrer Behandlung einschließt und damit wesentlich umfangreicher Daten für die Erforschung der PNH erheben kann. Das IPIG PNH-Register wird nicht mehr von einem pharmazeutischen Unternehmen verantwortet, sondern von IPIG, der International PNH Interest Group, einer Gemeinschaft, der unter anderem zahlreiche auf PNH spezialisierte Mediziner weltweit angehören.

weitere Informationen

By Ulrike
03/03/2025

wichtige Umfrage

Oberschenkel einer Person mit Tablet, auf dem eine Umfrage zu sehen ist

Aufgaben von Patientenorganisationen und pharmazeutischen Unternehmen

 
Liebe Mitpatienten und Mitpatientinnen, liebe Angehörige,

durch das Heilmittelwerbegesetz ist es pharmazeutischen Wirtschaftsunternehmen untersagt, Werbung für verschreibungspflichtige Medikamente zu machen. Allerdings finden die Firmen immer mehr Wege, um ohne ein bestimmtes Medikament zu nennen, Patienten und Patientinnen auf sich aufmerksam zu machen. Sie bieten Apps an, mit denen Patienten ihre Symptome tracken können, wodurch die Firmen gleichzeitig wichtige Erkenntnisse für ihre wirtschaftliche Zielsetzung gewinnen, sie haben Social Media-Kanäle, auf denen sie über die Krankheiten informieren, zu denen sie Medikamente auf den Markt bringen, und auf denen andere Patienten berichten, wie gut sie ihr Leben meistern, sie haben Internetportale, auf denen man sich zu den Krankheiten informieren kann und sich z.B. ein Fatigue-Tagebuch downloaden kann oder die Telefonnummer für eine Beratungs-Hotline findet.

Wir, die Stiftung lichterzellen und der Aplastische Anämie & PNH e.V., fragen uns, ob wirtschaftliche Unternehmen, die anders als gemeinnützige Organisationen gewinnorientiert arbeiten, derartige Dienstleistungen anbieten sollten, weil die Unabhängigkeit nicht gewährleistet ist und Patientinnen und Patienten so möglicherweise unbewusst beeinflusst werden. Vielleicht haben Sie eine eigene Meinung dazu, und diese möchten wir mit einer kurzen Umfrage erfassen.

Wenn Sie an der Umfrage teilnehmen möchten, geben Sie uns bitte per E-Mail Bescheid, damit wir Ihnen den Link zusenden können. Wir veröffentlichen ihn an dieser Stelle bewusst nicht, um möglichen Missbrauch zu verhindern.

Sollten Sie Fragen dazu haben, melden Sie sich gern bei uns per E-Mail oder telefonisch unter 030 549 09 40 80.

Ihre Meinung ist wichtig!

By Ulrike
22/12/2024

Frohe Weihnachten

Wir wünschen Ihnen besinnliche Festtage und einen guten Rutsch in ein möglichst gesundes neues Jahr!

By Ulrike
28/11/2024

Online-Patiententag PNH-Therapie

Bericht zur Veranstaltung der Uniklinik Ulm vom 09.11.2024

„Die PNH ist eine heterogene Erkrankung. Für eine optimale Therapie ist also eine Beurteilung der Symptome und der Lebensqualität notwendig.“

Deswegen sind Patiententage wie der des Universitätsklinikums Ulm am 09.11.2024 unglaublich wichtig, bei dem es um folgendes Thema ging: „Viele Wege und Blockaden – Was bedeutet die Verfügbarkeit der unterschiedlichen Komplementmodulatoren für mich?“ Frau Dr. Höchsmann begann ihren aufschlussreichen Online-Vortrag direkt mit der Frage, wie viele der Teilnehmenden bereits eine Therapie für die PNH erhalten haben – 13 von 38.

Anschließend gab sie einen Überblick über die „Geschichte“ der PNH-Medikamente und erklärte die Wirksamkeit und den Wirkmechanismus der einzelnen Präparate. 2007 kam mit Eculizumab das erste PNH-Medikament auf den Markt und revolutionierte sowohl das Überleben als auch das Leben von PNH-Patienten. Es muss jedoch alle 2 Wochen in die Vene gegeben werden, so stellte der Nachfolger Ravulizumab 12 Jahre später eine Erleichterung dar, da er 8-wöchentlich und damit in einem deutlich größeren Intervall verabreicht wird. Somit konnte die Lebensqualität der Betroffenen gesteigert werden, doch nicht nur das: Ravulizumab sorgt auch für weniger Durchbruchhämolysen (= Zerfall von Blutkörperchen trotz Therapie). Zudem ist es das einzige Medikament, zu dem eine Studie zu Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Kindern existiert.
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By Ulrike
01/11/2024

Vorträge des Essener Patientenseminars 2024

Update zu AA und PNH, Stammzelltransplantation bei AA

Im Nachgang zum diesjährigen Essener Patienten- und Angehörigenseminar stehen nun die Vorträge „PNH und Aplastische Anämie: Update 2024“ von Prof. Dr. Röth und „Aplastische Anämie: Allogene Stammzelltransplantation“ von Prof. Dr. Schroeder zur Verfügung.

Auch der Termin für das 16. Essener Patienten- und Angehörigenseminar im kommenden Jahr steht fest, es findet am 27.09.2025 statt.

Download:
PNH und Aplastische Anämie: Update 2024 (7 MB)
Aplastische Anämie: Allogene Stammzelltransplantation (2 MB)

By Ulrike
13/04/2024

EU: „Positive Opinion“ für PNH-Medikamente

Darstellung verschiedener Medikamente

Danicopan und Iptacopan als orale Therapie

Für die PNH-Medikamente Danicopan und Iptacopan liegt die sogenannte „Positive Opinion“ vom 22.02.2024 bzw. 21.03.2024 der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor.

Danicopan wird als Tablette zusätzlich („add on“) zu Eculizumab oder Ravulizumab verabreicht und bindet den Faktor D des Komplementsystems. Iptacopan wird in Kapselform als alleinige Therapie (Monotherapie) zur Behandlung der PNH eingesetzt und bindet den Faktor B des Komplementsystems. Studien zufolge können die beiden Therapieformen sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse unterdrücken und die Hämoglobinwerte erhöhen. In den USA sind sie bereits zur Behandlung der PNH zugelassen.

Für Pegcetacoplan gibt es zudem eine „Positive Opinion“ vom 25.01.2024, die die Zulassung des Medikaments für erwachsene PNH-Patienten mit hämolytischer Anämie empfiehlt. Die Einschränkung, dass die Patienten mindestens drei Monate mit einem C5-Inhibtor vorbehandelt und weiterhin anämisch sein mussten, entfällt damit.

Die EMA prüft die Anträge auf Zulassung und spricht sich mit ihrer „Opinion“ für oder gegen die Zulassung eines Medikaments aus. Die Entscheidung darüber erfolgt in der Regel einige Monate später durch die Europäische Kommission. Die EMA veröffentlicht in ihrem Online-Bereich Medicines mit den „European public assessment reports“ (EPAR) ca. zwei Wochen nach der Entscheidung detaillierte Informationen zum Medikament in allen Amtssprachen der EU.

Zu den „Positive Opinions“ (englischsprachige Artikel)
Danicopan
Iptacopan
Pegcetacoplan

By Ulrike
28/03/2024

Ostern 2024

Wir wünschen Ihnen eine schöne, erholsame Osterzeit. Passen Sie gut auf sich auf!

By Ulrike
10/02/2024

Iptacopan in den USA zugelassen

Erstes PNH-Medikament zur oralen Einnahme

Mit Iptacopan wurde im Dezember 2023 in den USA das erste PNH-Medikament zugelassen, das als Faktor B-Inhibitor in der Komplementkaskade des Immunsystems über den sogenannten Alternativen Pfad wirkt. Die Auswertung der 48 Wochen-Daten zeigt einen klinisch relevanten Anstieg des Hämoglobinwerts und die Vermeidung von Transfusionen. Die Fragebögen zur Lebensqualität deuten auf Verbesserungen der Fatigue, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und krankheitsbezogener Symptome hin. Die Studien wurden sowohl bei zuvor unbehandelten als auch bei vorbehandelten Patienten durchgeführt. Die Kapsel muss zweimal täglich eingenommen werden. Die Zulassung in der EU wird für Mitte 2024 erwartet.

Quellen (alle englischsprachig):
Zulassung durch die FDA
Zusammenfassung der 48 Wochen-Daten
Verbesserung der Lebensqualität
By Ulrike
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