Author: Ulrike

AA-PNH-Neuigkeiten vom ASH-Kongress 2021

Foto: testalize.me_unsplash.com

 

Bericht vom wichtigsten Hämatologie-Kongress

Forschung spielt überall in der Medizin eine wichtige Rolle und so ist es auch in der Hämatologie – der medizinischen Fachrichtung, die sich mit Gesundheit und Krankheit des Blutes und der blutbildenden Organe befasst. Weltweit führen unzählige Kliniken und Forschungsgruppen zahlreiche Studien durch, um neue Erkenntnisse zu erlangen, die uns hämatologische Erkrankungen besser verstehen und auch besser behandeln lassen. Bei dieser schieren Menge an Erhebungen und Daten ist es gar nicht so leicht, einen Überblick über den aktuellen Stand der Forschung zu behalten. Hierfür gibt es Kongresse, auf denen die interessantesten Veröffentlichungen und Studien vorgestellt werden.

Der wichtigste internationale Kongress für Hämatologie ist der “ASH“, das Annual Meeting of the American Society of Hematology (das jährliche Treffen der amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie). Im Dezember 2021 fand dieses Zusammentreffen zum 63. Mal statt. Ulrike Göbel, Vorstandsvorsitzende unseres Vereins, hat online an diesem Kongress teilgenommen. In den nachfolgend verlinkten Texten möchten wir Ihnen die wichtigsten Erkenntnisse hinsichtlich AA und PNH kurz zusammenfassen.

Veröffentlichungen

Text: Katharina von Villiez

12. Essener PNH/AA-Seminar

Zusammenfassung des erstmals virtuell durchgeführten Seminars

Das 12. Essener Patienten- und Angehörigenseminar PNH / AA 2021 fand aufgrund der anhaltenden Corona-Pandemie erstmals in virtueller und verkürzter Form statt.

Über 80 Teilnehmer.innen hatten sich eingewählt und verfolgten zuerst die kurze Begrüßung durch Prof. Dr. Christian Reinhardt, dem neuen Direktor der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation der Uniklinik Essen. Im Anschluss trug Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter nicht-maligne Hämatologie und Gerinnung an der Uniklinik Essen und Organisator des Seminars, das Update zu Aplastischer Anämie (AA) und PNH vor, das in 4 Abschnitte eingeteilt war:

1 Knochenmark und Symptome

Im Knochenmark werden üblicherweise aus den Stammzellen verschiedene Arten von Blutzellen produziert, bevor sie in die Blutgefäße wandern. Störungen des Knochenmarks können zu Erkrankungen wie AA und PNH führen. So greifen bei der AA bestimmte Abwehrzellen die Stammzellen im Knochenmark an und die Blutproduktion wird – je nach Schweregrad der Erkrankung – unterschiedlich stark beeinträchtigt. In der Folge kommen im Knochenmark verstärkt Fett- und weniger Stammzellen vor.

Symptome einer AA können sein
– Blutungsneigung (Thrombopenie): Blutungen an verschiedenen Stellen, wenn die Zahl der Blutplättchen (Thrombozyten) reduziert ist
– Blutarmut (Anämie): Blässe, Fatigue, Luftnot, Kopfschmerzen, Ohrensausen, Herzrasen und Brustschmerzen aufgrund von Sauerstoffmangel, der durch eine verminderte Zahl der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) hervorgerufen wird
– Abwehrschwäche (Neutropenie): Infektionen verschiedener Art, z.B. Zahnfleischentzündung, Fieber, Lungenentzündung bei einer reduzierten Zahl weißer Blutkörperchen (Leukozyten)

Wichtig ist es, die Erkrankung frühzeitig zu diagnostizieren und – sofern erforderlich – eine Therapie einzuleiten.

Bei der PNH hingegen funktionieren die Stammzellen, allerdings sind diese zum Teil genetisch verändert und geben ihre Störung an die Blutzellen weiter. Deshalb können folgende Symptome vorliegen:
– Zerstörung der roten Blutkörperchen (hämolytische Anämie): möglichen Folgen sind u.a. Blutarmut/Fatigue, dunklem Urin, Bauchschmerzen, Schluckstörungen, Luftnot
– Blutgerinnselbildung (Thrombophilie): an verschiedenen, auch untypischen Stellen im Körper, z.B. Leber
– Knochenmarkversagen (Zytopenie): in unterschiedlicher Ausprägung, geht der PNH oft voraus

2 Therapie der AA

Die Therapiemöglichkeiten der AA liegen grundsätzlich entweder in der Unterdrückung des Immunsystems (Immunsuppression) oder der Stammzelltransplantation. Die Immunsuppression besteht aus einer Kombination von Medikamenten: ATG, Prednisolon und Ciclosporin. ATG steht für Antithymozytenglobulin und ist ein Antikörper, der mithilfe von tierischen Zellen gewonnen wird, vorzugsweise vom Pferd („Pferde-ATG“, ATGAM®). Prednisolon ist ein Kortisonpräparat und wird für 4 Wochen begleitend gegeben, um unerwünschte Reaktionen zu reduzieren. Ciclosporin (Sandimmun®) unterdrückt wie das ATG das Immunsystem und wird in der Regel mindestens 12 Monate verabreicht. Ziel dieser Behandlung ist es, die Zellen zu unterdrücken, die das Knochenmark angreifen, damit es sich erholen und wieder mit der Blutproduktion beginnen kann. Die Ansprechraten liegen in der Kombinationstherapie bei ca. 80 % und meist dauert es 3-6 Monate, bis sich eine Wirkung zeigt.

Seit einigen Jahren wird in der Zweitlinientherapie, also wenn die erste Behandlung nicht geholfen hat oder nicht mehr wirkt, auch das Medikament Eltrombopag (Revolade®) eingesetzt. Es regt die Produktion der Blutplättchen an, kann aber auch die anderen Blutzellenarten stimulieren. In einer Studie („RACE“) wurde die Wirksamkeit von Eltrombopag zusammen mit ATG und Ciclosporin in der Erstlinientherapie gezeigt. In Deutschland konnte diese Studie aufgrund fehlender Medikamentenzulassung nicht durchgeführt werden.

Prof. Dr. Röth fasste den AA-Teil seiner Präsentation mit den Hinweisen zusammen, dass
– die Prognose der AA heute sehr gut ist
– es wichtig ist, die Erkrankung frühzeitig zu diagnostizieren und möglichst in einem spezialisierten Zentrum entsprechend den Leitlinien zu behandeln
– Pferde-ATG der Standard der Erstlinientherapie ist (aktuell muss vor Therapie eine Kostenübernahmeerklärung der Krankenkasse eingeholt werden, die Zulassung wird im Herbst 2021 erwartet)
– mit Eltrombopag die Ergebnisse der Erstlinienbehandlung weiter verbessert werden können

3 Therapie der PNH

PNH-Zellen fehlen durch die erwähnte genetische Veränderung bestimmte Moleküle an ihrer Oberfläche. Sie sind deshalb schutzlos Angriffen eines Teils des Immunsystems ausgesetzt, des Komplementsystems, dann tritt die Zerstörung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) innerhalb der Blutgefäße (intravasal) ein. 2007 wurde in der EU das erste PNH-spezifische Medikament zugelassen, der Antikörper Eculizumab (Soliris®). Er wird alle zwei Wochen als Infusion verabreicht und unterdrückt das Immunsystem an einer bestimmten Stelle (C5), man nennt ihn einen C5-Komplementinhibitor. Durch dieses Medikament hat sich die Prognose der PNH erheblich verbessert, doch behielten bis zu 80 % der damit behandelten Patient.innen ihre Blutarmut. Ein Grund dafür ist, dass das Komplementsystem die Blutzellen über andere Wege weiterhin zerstören kann, was zur extravasalen Hämolyse und dem Abbau der roten Blutkörperchen in Milz und Leber führt. 2019 wurde die Weiterentwicklung von Eculizumab, das Medikament Ravulizumab (Ultomiris®) in der EU zugelassen, das nur noch alle 8 +/- 1 Wochen als Infusion gegeben wird und ebenso wirksam wie Eculizumab ist. Wichtig ist bei beiden Medikamenten, dass die Patient.innen eine Meningokokkenschutzimpfung erhalten, die alle 3 Jahre aufgefrischt werden muss.

Daneben gibt es eine Reihe weiterer Medikamente, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Prof. Dr. Röth stellte 3 Präparate davon vor, die in Studien eine Verbesserung der PNH-relevanten Werte gegenüber unbehandelten oder mit einem der bisher zugelassenen C5-Komplementinhibtoren gezeigt haben:
– Crovalimab (SKY59), ebenfalls ein C5-Antikörper; das Medikament wird alle vier Wochen unter die Haut gespritzt und hat einen anderen Wirkmechanismus als Eculizumab
– Pegcetacoplan (APL-2), ein C3-Komplementinhibitor, der synthetisch hergestellt wird; die Verabreichung erfolgt 2-3-mal pro Woche mit einer Pumpe unter die Haut, die Zulassung ist in den USA erfolgt und in der EU beantragt
– Iptacopan (LNP023), ein Faktor B-Blocker; Faktor B ist Teil des Komplementsystems; das Medikament wird in Form von Kapseln 2-mal täglich gegeben

Zusammenfassend erläuterte Prof. Dr. Röth, dass
– mit Ravulizumab eine neue Standardtherapie der PNH zur Verfügung steht, die gut verträglich ist und mit 8 +/- 1 Wochen ein gegenüber Eculizumab deutlich verlängertes Infusionsintervall hat
– bei Schwangerschaften eine individuelle Beratung erforderlich ist, da es keine veröffentlichten Erfahrungen mit Schwangerschaft unter Ravulizumab gibt
– unbedingt die Meningokokkenschutzimpfung erfolgen muss und bei Verdacht auf eine Meningokokkeninfektion die Standby-Therapie (750 mg Ciprofloxacin) einzunehmen ist
– neue Substanzen mit verbessertem Ansprechen, unterschiedlichen Darreichungsformen und neuen Sicherheitsprofilen in klinischen Studien getestet werden.

4 Fatigue und SARS-CoV-2-Impfung

Im letzten Teil seines Vortrags ging Prof. Dr. Röth auf die zum Teil erhebliche Beeinträchtigung der Lebensqualität durch die Fatigue ein, die sich sowohl bei PNH- als auch AA-Patient.innen zeigen kann. Sie fühlen sich häufig müde und erschöpft, und Schlaf kann dieses Gefühl nicht oder nur teilweise kompensieren. Prof. Dr. Röth stützte seine Aussage auf eine Auswertung des PNH-Registers, das die Fatigue als das am häufigsten auftretende Symptom ausweist. Das PNH-Register erfasst seit vielen Jahren verschiedene Daten von PNH-Patient.innen, um Erkenntnisse über die Erkrankung und Auswirkung der bisherigen Therapie zu gewinnen.

Schließlich erläuterte Prof. Dr. Röth, dass nach bisherigen Erfahrungen mit der SARS-CoV-2-(„Corona“-)Schutzimpfung AA-Patient.innen sich nicht pauschal gegen SARS-CoV-2 impfen, sondern sich vor der Corona-Schutzimpfung individuell beraten lassen sollten. Bereits Geimpfte können ihren Impfschutz (Titer) bestimmen lassen. PNH-Patient.innen, die einen Komplementinhibitor erhalten, haben bisher – soweit bekannt – keine schwerwiegenden COVID-19-Krankheitsverläufe gezeigt.

Prof. Dr. Röth schloss seinen Vortrag mit dem Abschlussfoto des 11. Patienten- und Angehörigenseminars, das 2019 in gewohnter Umgebung in der Uniklinik Essen stattfand, und wies auf das 13. Seminar hin, das am 17.09.2022 wieder im Deichmann-Auditorium der Uniklinik Essen stattfinden soll.

Nach einer kurzen Pause schloss sich eine fast einstündige Fragerunde an, in der die Teilnehmer.innen ihre vielfältigen Fragen mit Mikrofon und Video oder im Chat einbringen konnten. Nachdem Prof. Dr. Röth alle Punkte beantwortet hatte, schloss er das Seminar pünktlich und verlieh seiner Hoffnung noch einmal Ausdruck, dass die Veranstaltung 2022 in Präsenz stattfinden wird.

Wir danken Prof. Dr. Röth für das Update und sein Engagement und hoffen ebenfalls auf ein persönliches Wiedersehen mit allen Beteilgten beim Patienten- und Angehörigenseminar 2022!

Text: Ulrike Göbel

Download der Präsentation

Studieren mit unsichtbarer Behinderung – eine Betroffene erzählt

Frau am Schreibtisch, die sich Notizen macht.

 

Eine Behinderung – was ist das eigentlich?

Diese Frage lässt sich nicht so leicht beantworten, denn was gemeinhin als Behinderung aufgefasst wird, kann in vielen Formen und Ausdrucksweisen daherkommen – und dann gibt es auch noch jene Art von Behinderung, die auf den ersten Blick überhaupt nicht wahrgenommen wird: Die Rede ist von der sogenannten „unsichtbaren Behinderung“. Beispiele hierfür sind chronische Erkrankungen und Behinderungen, die mit Müdigkeit und schneller Erschöpfbarkeit einhergehen und somit die gesellschaftliche Teilhabe beeinträchtigen. Auch die Aplastische Anämie und Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie können dazuzählen. Während bei unsichtbaren Behinderungen die mögliche Stigmatisierung durch andere ab Minute eins des Kennenlernens zwar wegfällt, führt dieses Nicht-Erkennen der Behinderung aber auch zu einer manchmal überfordernden Erwartungshaltung.

Hiermit hat auch Ly Tran immer wieder zu kämpfen: Ly ist Linguistik-Studentin und berichtet in der Podcast-ReiheWEITER

Information zur Corona-Impfung bei Aplastischer Anämie

Veröffentlichung eines Hinweis

Prof. Dr. Alexander Röth von der Uniklinik Essen weist in einem DGHO-Papier auf Verdachtsfälle bei Patient.innen mit Aplastischer Anämie in Zusammenhang mit der SARS-CoV-2-(“Corona”-)Schutzimpfung hin. Im Westdeutschen Tumorzentrum (WTZ) sind bei 3 Patient.innen nach der Impfung Rückfälle der Erkrankung (Rezidive) beobachtet worden. Bei 3 weiteren Patient.innen ist die Zahl der Blutplättchen (Thrombozyten) anhaltend gefallen, zudem erhielten 2 Patient.innen die Erstdiagnose der Aplastischen Anämie kurz nach der Impfung.

Patient.innen mit Aplastischer Anämie sollten sich daher bezüglich (weiterer) SARS-CoV-2-(“Corona”-)Impfungen unbedingt mit ihrem behandelnden Hämatologen beraten.

Download DGHO-Papier

Interview zur Arbeit der Selbsthilfe

Interview der Initiative Cancer Survivor mit Rainer Göbel zu Selbsthilfe und BlutkrebsRainer Göbel im Interview mit Stephan Pregizer
© Cancer Survivor

 

Was macht eigentlich Selbsthilfe?

Manch eine(r) mag noch immer die Vorstellung haben, Selbsthilfe sei nichts anderes, als im Stuhlkreis zu sitzen und nur über das Thema zu reden oder gar zu jammern, in dem es in der entsprechenden Selbsthilfegruppe geht, in unserem Fall also über Krankheiten.

Tatsächlich ist es eine unserer Kernaufgaben, Patient.innen und ihren Angehörigen den Austausch untereinander zu ermöglichen, sei es in besagtem Stuhlkreis, beim gemeinsamen Restaurantbesuch, in virtuellen Treffen oder auf andere Weise. Doch unser Aufgabenspektrum ist vielfältig und wir bieten viel mehr als den Austausch. So veröffentlichen wir Informationsmaterial, sind auf Veranstaltungen mit Infoständen vertreten, besuchen Kongresse und engagieren uns in der (politischen) Interessenvertretung. Einen Einblick in die Arbeit der Selbsthilfe am Beispiel Blutkrebs gibt Rainer Göbel, Mitglied in unserem Vorstand sowie Vorsitzender unseres Dachverbands Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V. (DLH), im Interview mit Stephan Pregizer von der Initiative Cancer Survivor – schauen Sie selbst:

zum Video

 

 

Dritte Impfung scheint Schutz vor Corona bei immunsupprimierender Therapie zu erhöhen

Spritze mit Fläschchen für Impfung © weyo

Impfen, Impfen, Impfen – es gibt wenig andere Themen, welche die Medien, die Politik, aber auch unsere Gespräche mit Familie und Bekannten momentan so sehr dominieren: Zurecht, denn die Entwicklung von Impfstoffen gegen das Coronavirus und die steigenden „Durchimpfung“ der Bevölkerung nähren die Hoffnung darauf, diese Krise irgendwann zu überwinden.

Seit einigen Monaten jedoch gibt es Hinweise dafür, dass die Corona-Impfung nicht bei allen Menschen gleich gut wirkt: In einer Studie von März dieses Jahres wurde herausgefunden, dass Menschen unter immunsupprimierender Therapie weniger Schutz vor einer COVID-19-Infektion entwickeln können als Menschen ohne diese Medikation. Dies lässt sich einfach erklären:WEITER

unsere virtuelle Gruppe

Mug and Notebook (c) Chris Montgomery on Unsplash

Unsere regelmäßigen virtuellen Treffen hatten wir eingeführt, als wir die Treffen der Regionalgruppen pandemiebedingt absagen mussten. Wir wussten nicht, ob sich überhaupt jemand dafür interessieren würde, vor dem Bildschirm zu sitzen und mit zunächst unbekannten Menschen über Erfahrungen mit Aplastischer Anämie und PNH zu reden. Mittlerweile ist es fast ein Jahr her, dass wir unser erstes “Probetreffen” durchgeführt haben, und unsere virtuelle Runde hat sich als eigenständige Gruppe etabliert.

Darüber freuen wir uns sehr und danken Euch für Eure Ermutigung, Empathie und Treue.

Die Treffen finden weiterhin an jedem 3. Donnerstag im Monat um 19 Uhr statt und wir freuen uns über “alte Bekannte” genauso wie über neue Gesichter.

nächstes Treffen

Erinnerung: Umfrage zu COVID-19 bei AA und PNH

Spritze mit Fläschchen für Impfung © weyo

Wir lesen und hören es jeden Tag in der Zeitung und im Radio – der COVID-Impfbetrieb läuft auf vollen Touren und die Anzahl erst- und zweitgeimpfter Menschen in Deutschland nimmt stetig zu. Auch der Anteil geimpfter AA/PNH-Patient.innen steigt, doch ob und wie sie im Vergleich zu Gesunden auf die Impfung reagieren, ist wissenschaftlich noch nicht erfasst. Deshalb haben wir eine kurze anonyme Umfrage erstellt und bitten Sie, uns über Ihre Erfahrungen mit der Impfung zu berichten. Auch wenn Sie nicht geimpft werden können oder möchten oder an COVID-19 erkrankt waren, können Sie an der Umfrage teilnehmen. Sie helfen damit, eine aussagekräftige Datengrundlage zu schaffen, um die Versorgung von AA/PNH-Patient.innen in Zukunft weiter zu verbessern.

Die Ergebnisse der Umfrage stellen wir der Wissenschaft kostenlos zur Verfügung. Teilnehmende Patient.innen erhalten die Auswertungen auf Wunsch ebenfalls.

Die Umfrage und weitere Informationen dazu finden Sie unter dem folgenden Link:
https://aa-pnh.org/umfragen/irvap/de/
und in englischer Sprache unter
https://aa-pnh.org/umfragen/irvap/en/

Vielen Dank für Ihre Mithilfe!

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