28/11/2024
Bericht zur Veranstaltung der Uniklinik Ulm vom 09.11.2024
„Die PNH ist eine heterogene Erkrankung. Für eine optimale Therapie ist also eine Beurteilung der Symptome und der Lebensqualität notwendig.“
Deswegen sind Patiententage wie der des Universitätsklinikums Ulm am 09.11.2024 unglaublich wichtig, bei dem es um folgendes Thema ging: „Viele Wege und Blockaden – Was bedeutet die Verfügbarkeit der unterschiedlichen Komplementmodulatoren für mich?“ Frau Dr. Höchsmann begann ihren aufschlussreichen Online-Vortrag direkt mit der Frage, wie viele der Teilnehmenden bereits eine Therapie für die PNH erhalten haben – 13 von 38.
Anschließend gab sie einen Überblick über die „Geschichte“ der PNH-Medikamente und erklärte die Wirksamkeit und den Wirkmechanismus der einzelnen Präparate. 2007 kam mit Eculizumab das erste PNH-Medikament auf den Markt und revolutionierte sowohl das Überleben als auch das Leben von PNH-Patienten. Es muss jedoch alle 2 Wochen in die Vene gegeben werden, so stellte der Nachfolger Ravulizumab 12 Jahre später eine Erleichterung dar, da er 8-wöchentlich und damit in einem deutlich größeren Intervall verabreicht wird. Somit konnte die Lebensqualität der Betroffenen gesteigert werden, doch nicht nur das: Ravulizumab sorgt auch für weniger Durchbruchhämolysen (= Zerfall von Blutkörperchen trotz Therapie). Zudem ist es das einzige Medikament, zu dem eine Studie zu Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Kindern existiert.
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