Klinische Studien

Aktualisierung der PNH-Leitlinie

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Leitlinien sind Zusammenfassungen der aktuellen wissenschaftlichen Erkenntnisse zu einer Erkrankung – man kann hier neben einer vollständigen Auflistung der möglichen Symptome und den zielgerichtetsten Diagnostikmethoden insbesondere die nach derzeitigem Stand bestmöglichen Behandlungsoptionen nachlesen. Sie dienen vor allem Ärztinnen und Ärzten als unverbindlicher Handlungsleitfaden, beinhalten allerdings auch für Patient.innen* interessante Informationen. Ab und an werden Leitlinien aktualisiert, damit Erkenntnisse neuer Studien in die alltägliche medizinische Praxis miteinfließen – genau dies ist in diesem Monat für die PNH-Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) eingetreten.

Die letzte Version stammte noch aus dem November 2019 und eine Überarbeitung war insbesondere notwendig, um Empfehlungen zum Einsatz neuer medikamentöser Therapieoptionen auf den Stand von 2022 zu bringen: Konkret ist hier die Rede von Pegcetacoplan, dem neuen C3-Komplementinhibitor, der seit Dezember 2021 in der EU unter dem Handelsnamen Aspaveli® zugelassen ist und und nach Angaben des Herstellers Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) voraussichtlich ab April 2022 in Deutschland als Therapieoption verfügbar sein wird.WEITER

Neuigkeiten aus der Forschung 2021 zur COVID-19-Impfung von PNH- und AA-Patienten

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Impfung von PNH-Patienten

Ein Thema, an dem in den vergangenen zwölf Monaten sicher niemand vorbeigekommen ist, ist die Impfung gegen SARS-CoV-2. Eine neue Impfung bedeutet zunächst einmal das Fehlen von Langzeitergebnissen und validen klinischen Daten, also mussten in der Impf-Abwägung für PNH-Patienten rein theoretische Überlegungen angestellt werden:

Einerseits können Impfungen zu den Verstärkern des Komplementsystems gehören, was Hämolyse fördern und die Krankheit verschlimmern kann. Bei Patienten, die komplementinhibierende Medikamente (also bspw. Eculizumab, Ravulizumab oder Pegcetacoplan) erhalten, würde dies als Durchbruchhämolyse bezeichnet werden. Bei Patienten ohne diese Medikation würde man hier von hämolytischer Verschlechterung (Exazerbation) sprechen. WEITER

AA-PNH-Neuigkeiten vom ASH-Kongress 2021

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Forschung spielt überall in der Medizin eine wichtige Rolle und so ist es auch in der Hämatologie – der medizinischen Fachrichtung, die sich mit Gesundheit und Krankheit des Blutes und der blutbildenden Organe befasst. Weltweit führen unzählige Kliniken und Forschungsgruppen zahlreiche Studien durch, um neue Erkenntnisse zu erlangen, die uns hämatologische Erkrankungen besser verstehen und auch besser behandeln lassen. Bei dieser schieren Menge an Erhebungen und Daten ist es gar nicht so leicht, einen Überblick über den aktuellen Stand der Forschung zu behalten. Hierfür gibt es Kongresse, auf denen die interessantesten Veröffentlichungen und Studien vorgestellt werden.

Der wichtigste internationale Kongress für Hämatologie ist der "ASH", das Annual Meeting of the American Society of Hematology (das jährliche Treffen der amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie). Im Dezember 2021 fand dieses Zusammentreffen zum 63. Mal statt. Ulrike Göbel, Vorstandsvorsitzende unseres Vereins, hat online an diesem Kongress teilgenommen. In den nachfolgend verlinkten Texten möchten wir Ihnen die wichtigsten Erkenntnisse hinsichtlich AA und PNH kurz zusammenfassen.

Veröffentlichungen

Text: Katharina von Villiez

Zulassung von Pegcetacoplan für PNH-Patient.innen

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Am 13.12.2021 wurde ein neues Medikament für die Behandlung erwachsener Menschen mit PNH in der EU zugelassen: Der Wirkstoff Pegcetacoplan, der in spezifische Abläufe des Immunsystems eingreift, wird voraussichtlich ab Anfang 2022 unter dem Handelsnamen Aspaveli® auch in Deutschland erhältlich sein.

Bei dem Medikament handelt es sich um einen sogenannten C3-Komplementinhibitor: Das Komplementsystem ist ein Teil des körpereigenen Immunsystems, das bei PNH-Erkrankten die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) angreift und zerstört. Pegcetacoplan hemmt einen bestimmten Teil des Komplementsystems und verhindert damit auch die Zerstörung der roten Blutkörperchen außerhalb der Blutgefäße (extravasal), was zu einer Verbesserung der Lebensdauer der Erythrozyten sowie der Hämoglobinwerte führt.

Zugelassen ist das Medikament für Patient.innen, die zuvor mindestens drei Monate lang trotz Therapie mit einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab, C5 ist ebenfalls ein Bestandteil des Komplementsystems) immer noch an einer Blutarmut (Anämie) leiden. Pegcetacoplan wird 2 Mal pro Woche als subkutane Infusion verabreicht, zu den häufigsten Nebenwirkungen gehören Reaktionen an der Einstichstelle, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Verdauungsbeschwerden.

Detaillierte Angaben finden Sie in der "Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels" der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA.

Ganz neu ist das Medikament nicht: Am 5. April dieses Jahres berichteten wir bereits in einem Blogbeitrag auf unserer Website ausführlich über den Wirkmechanismus und die aktuellen Studien dazu.

Workshop zu AA/PNH am 14.06.2021

Notebook und Becher © Chris Montgomery on Unsplash

Am Montag, 14.06.2021 findet um 17 Uhr ein virtueller Workshop zu Aplastischer Anämie und PNH statt. Prof. Dr. Jörg Westermann von der Charité - Universitätsmedizin Berlin wird Sie über Ursprung, Diagnose und Behandlungsmöglichkeiten der beiden Erkrankungen informieren und steht für Fragen zur Verfügung. Im Anschluss haben die Teilnehmer.innen die Möglichkeit zum Erfahrungsaustausch untereinander.

Der Workshop ist Teil des DLH-Patientenkongresses (Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V.), der darüber hinaus zahlreiche weitere Workshops zu zum Teil krankheitsübergreifenden Themen anbietet. Schauen Sie in das Programm und melden Sie sich unter https://www.dlh-kongress.de/der-kongress/online-anmeldung/ an.

*** Achtung! Der Workshop wird nicht aufgezeichnet, sodass Sie ihn sich später nicht mehr ansehen können! ***



Ergebnisse der PEGASUS-Studie zu APL-2

Eine kürzlich veröffentlichte Studie aus Leeds, England, untersucht die Wirksamkeit des neuen Medikaments Pegcetacoplan bei Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Pegcetacoplan ist in Europa noch nicht zur PNH-Therapie zugelassen, eine Zulassung wird jedoch derzeit durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft. Aus diesem Grund möchten wir Ihnen das Medikament und die Studie kurz vorstellen und werfen zunächst einen kurzen Blick auf die der PNH zugrundeliegende Störung der Blutbildung, um die Wirkweise von Pegcetacoplan nachzuvollziehen:

Normalerweise befinden sich auf der Oberfläche der roten Blutkörperchen (Erythrozyten), die den Sauerstoff durch unseren Körper transportieren, bestimmte Eiweiße. Diese regulieren unter anderem das Immunsystem und verhindern, dass die Erythrozyten bei der Zirkulation durch den Körper verfrüht abgebaut werden. Bei der PNHWEITER