Am kommenden Freitag, 03.03.2023 trifft sich unsere Regionalgruppe Rhein-Main endlich wieder in Präsenz! Ab 19 Uhr sind „alte“ und „neue“ Gesichter in der Trattoria Da Arnaldo, Wallstraße 56, 55122 Mainz herzlich willkommen.
Michael freut sich auf Eure Anmeldungen per E-Mail
Noch nicht alle Veranstaltungen konnten dieses Jahr wieder in Präsenz stattfinden: Nachdem im vergangenen Jahr das Essener Patienten- und Angehörigenseminar PNH / AA bereits virtuell stattgefunden hat, wurde auch dieses Jahr wegen der Corona-Pandemie auf eine Präsenzveranstaltung verzichtet: Am 17.09.2022 fand das PNH- und AA-Update in Form einer Videokonferenz statt.
Im Juni hat in Wien der diesjährige Kongress der European Hematology Association (EHA) stattgefunden. Es ist die wichtigste europäische Hämatologie-Tagung, bei der jedes Jahr die aktuellen Forschungsergebnisse renommierter Expert.innen des Fachgebiets vorgestellt werden. Auch der PNH wird dort eine Plattform geboten: In diesem Artikel möchten wir Ihnen kurz die wichtigsten Studien des letzten Jahres vorstellen, die auf dem Kongress präsentiert wurden.
Unter den monoklonalen Antikörpern, einer hochspezialisierten Gruppe von Arzneimitteln, gehört das seit 15 Jahren verfügbare Eculizumab zu den „älteren“. Eculizumab bindet an eine bestimmte Stelle des Immunsystems, das C5-Komplementprotein, und sorgt für dessen Inaktivierung: Ein komplizierter immunologischer Vorgang, der jedoch letztendlich einfach dazu führt, dass weniger Erythrozyten abgebaut werden und somit die Hämolyse verringert wird. Die Zulassung in den USA und in der EU als „Orphan“-Arzneimittel (Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung) erfolgte bereits im Jahr 2007.
Seitdem wird an Eculizumab geforscht: Besonders Langzeit-Daten zu Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie sind für die Wissenschaft – vor allem aber für die Patient.innen! – von großem Interesse. In einer Studie mit PNH-Patient.innen aus der Schweiz wurden Daten aus fast zehn Jahren PNH-Therapie gesammelt: Eine ausgeprägte LDH-Senkung, ein geringerer Bedarf an Erythrozyten-Transfusionen und ein stabiles Hämoglobin sowie ein geringeres Auftreten von Thrombosen unter Eculizumab-Behandlung deuten für die Forscher.innen auf eine gute Sicherheit und Wirksamkeit des Medikamentes bei langer Einnahme hin.
Mehrere C5-Inhibitoren wurden seit der erstmaligen Herstellung von Eculizumab entwickelt:WEITER
Vielleicht haben Sie es schon in unserer Spalte mit den anstehenden Terminen gesehen? Im Juli finden zwei persönliche Gruppentreffen statt, die wir gern als Ergänzung zu unseren Online-Treffen anbieten:
Am 08.07.2022 trifft sich unsere Gruppe Ost in Berlin, am 22.07.2022 gibt es ein überregionales Treffen am Vorabend des DLH-Patientenkongresses in Würzburg.
Auf dem Kongress wird Frau Dr. Höchsmann (UK Ulm) einen Workshop zu AA und PNH durchführen.
Wer nicht so lange warten möchte, um sich mit anderen Betroffenen auszutauschen, ist herzlich zu unserem Online-Treffen am 16.06.2022 eingeladen.
Bei allen Treffen freuen wir uns wie immer auf „alte Bekannte“ und „neue Gesichter“!
Foto: psdesign1_fotolia
Medizinische Leitlinien sind Zusammenfassungen der aktuellen wissenschaftlichen Erkenntnisse zu einer Erkrankung – man kann hier neben einer vollständigen Auflistung der möglichen Symptome und den zielgerichtetsten Diagnostikmethoden insbesondere die nach derzeitigem Stand bestmöglichen Behandlungsoptionen nachlesen. Sie dienen vor allem Ärztinnen und Ärzten als unverbindlicher Handlungsleitfaden, beinhalten allerdings auch für Patient.innen* interessante Informationen. Ab und an werden Leitlinien aktualisiert, damit Erkenntnisse neuer Studien in die alltägliche medizinische Praxis miteinfließen – genau dies ist in diesem Monat für die PNH-Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) eingetreten.
Die letzte Version stammte noch aus dem November 2019 und eine Überarbeitung war insbesondere notwendig, um Empfehlungen zum Einsatz neuer medikamentöser Therapieoptionen auf den Stand von 2022 zu bringen: Konkret ist hier die Rede von Pegcetacoplan, dem neuen C3-Komplementinhibitor, der seit Dezember 2021 in der EU unter dem Handelsnamen Aspaveli® zugelassen ist und und nach Angaben des Herstellers Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) voraussichtlich ab April 2022 in Deutschland als Therapieoption verfügbar sein wird. Wir haben auf unserem Blog schon mehrfach über das Medikament berichtet, für Information zu der Wirkweise von Pegcetacoplan verweisen wir auf unseren Artikel vom fünften April 2021. Die neue Leitlinie enthält insbesondere Informationen zu Verordnung und Risiken von Pegcetacoplan, die wir Ihnen im Folgenden kurz zusammenfassen. Darüberhinaus informieren wir beispielsweise über die Anwendung des Medikaments. In der „Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels“ der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) können Sie alles noch einmal nachlesen.
Eine Pegcetacoplan-Therapie kommt für erwachsene PNH-Patienten infrage, die bereits mindestens drei Monate mit einem C5-Komplementinhibitor (Eculizumab, Ravulizumab) behandelt wurden und nach wie vor an einer symptomatischen Anämie leiden. Diese muss nachweislich auf einer extravasalen Hämolyse beruhen – also auf dem verfrühten Abbau der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) in Leber und Milz. Dies lässt sich an bestimmten Blutwerten festmachen (eine deutlich erhöhte Anzahl an jungen, unreifen roten Blutkörperchen (Retikulozyten), ein erhöhter Bilirubin- und ein nur leicht erhöhter LDH-Wert). Die neue Leitlinie verweist hier auf die Zulassungsstudie (PEGASUS), bei der in genau dieser Situation eine Überlegenheit einer weiteren Therapie mit Pegcetacoplan versus mit Eculizumab nachgewiesen wurde.
Pegcetacoplan hat eine eher kurze Halbwertszeit im Körper. Aus diesem Grund muss das Medikament zweimal pro Woche verabreicht werden: Die Applikation erfolgt mit einer oder zwei Nadel(n) unter die obersten Hautschichten (subkutan), z.B. in den Bauch oder den Oberschenkel. Die Infusion dauert je nach Anzahl der Nadeln ca. 30-60 Minuten. Eine Dosis von Pegcetacoplan enthält 1.080 mg des Wirkstoffs. Zu Beginn der Therapie wird das Medikament durch medizinisches Fachpersonal oder in dessen Anwesenheit gespritzt, um die richtige Applikation zu üben und um die Verträglichkeit zu prüfen. Nach dieser Übungsphase dürfen sich Patienten Pegcetacoplan eigenständig zuhause spritzen.
Aus den klinischen Studien und der Erfahrung mit Pegcetacoplan unter anderem aus den USA, wo das Medikament bereits seit Mai 2021 für PNH-Patienten erhältlich ist, sind – wie für praktisch jeden Wirkstoff – einige unerwünschte Arzneimittelwirkungen bekannt. Bei manchen Patienten treten Reaktionen (Rötung, Schwellung, Juckreiz) an den Einstichstellen auf, es kann zu milden Durchfällen oder Bauchschmerzen kommen und es besteht ein höheres Risiko für Infektionen der oberen Atemwege oder andere (virale) Infektionskrankheiten. Nach Absetzen von Pegcetacoplan besteht ein erhöhtes Hämolyserisiko, daher sollten Patienten für ca. acht Wochen nach Beendigung der Therapie regelmäßig ärztlich kontrolliert werden.
Indem Pegcetacoplan den Abbau der Erythrozyten verhindert, werden auch andere Abläufe des körpereigenen Abwehrsystems beeinflusst: Bestimmte Infektionskrankheiten können nicht so effektiv abgewehrt werden, weswegen Patienten vor Behandlungsbeginn gegen einige bakterielle Erreger geimpft werden müssen. Hierzu zählen Pneumokokken, Meningokokken und Haemophilus influenzae Typ B. Besprechen Sie Impfstatus und gegebenenfalls notwendige Erst- oder Auffrischungsimpfungen mit Ihrem behandelnden Arzt. Beachten Sie, dass einige Impfungen in Abständen von einigen Wochen wiederholt werden müssen, damit ein vollständiger Impfschutz gewährleistet ist.
Wenn Sie auf die Pegcetacoplan-Therapie umstellen und bislang einen C5-Inhibitor (Eculizumab, Ravulizumab) erhalten, sollte die Umstellung überlappend erfolgen: In der Hauptzulassungsstudie erwies es sich als bestmögliche Option, die C5-Gabe während der ersten vier Wochen der Pegcetacoplan-Therapie fortzusetzen. Danach kann die alleinige Verabreichung von Pegcetacoplan erfolgen.
Text: Katharina von Villiez
*Aus Gründen der besseren Lesbarkeit verwenden wir in diesem Beitrag ausschließlich die männliche Form. Selbstverständlich sind dabei Personen jedweden Geschlechts gemeint.
