Am kommenden Freitag, 03.03.2023 trifft sich unsere Regionalgruppe Rhein-Main endlich wieder in Präsenz! Ab 19 Uhr sind “alte” und “neue” Gesichter in der Trattoria Da Arnaldo, Wallstraße 56, 55122 Mainz herzlich willkommen.
Michael freut sich auf Eure Anmeldungen per E-Mail
Noch immer werden Patient.innen häufig mit medizinischen Fachbegriffen überladen. Das kann gerade bei der Diagnose und zu Beginn ihrer Erkrankung eine Herausforderung sein, denn nicht immer haben Mediziner.innen Zeit für Erklärungen.
An dieser Stelle beschreiben wir zunächst bis Januar 2023 jede Woche einen Fachbegriff. Was verbirgt sich zum Beispiel hinter “Hämatopoese” oder “Retikulozyten”? Los geht es mit Begriffen rund um das Thema Blut. Wir wünschen Ihnen viel Spaß!
P.S. Wussten Sie schon? Zahlreiche Fachbegriffe haben wir in unserem Glossar erklärt, und auf den einzelnen Seiten unserer Website erhalten Sie die Erläuterung der unterstrichenen Begriffe, indem Sie mit der Maus darüberfahren oder darauf tippen.
Nachdem wir vor einigen Monaten über das Update der PNH-Leitlinie berichteten, gibt es schon wieder Neuigkeiten: Auch die Aktualisierung der AA-Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) ist nun veröffentlicht. Was genau eine medizinische Leitlinie ist und warum sie regelmäßig überarbeitet und neu herausgegeben wird, erklärten wir in diesem Artikel.
Die vielleicht wichtigste Änderung an der AA-Leitlinie ist die Empfehlung von Eltrombopag (Revolade©) zur Erstlinientherapie bei schwerer und sehr schwerer Aplastischer Anämie, sofern keine Transplantation angezeigt ist. Als Standardtherapie gilt hier nun die Kombination von Pferde-ATG (hATG), Ciclosporin A (CsA) und Eltrombopag, wobei Eltrombopag weiterhin noch nicht für die Erstlinientherapie zugelassen ist und die Empfehlung auf positiven Studienergebnissen beruht.
Am 06. Januar 2022 wurde die Datenauswertung der RACE-Studie veröffentlicht. In dieser Studie wurde die Kombination dieser drei Medikamente in der Primärtherapie von schwerer und sehr schwerer AA mit der bisherigen Standardtherapie aus hATG und CsA verglichen. Es zeigte sich nicht nur ein besseres, sondern auch ein früheres Therapieansprechen bei den Patient.innen, die im Rahmen der Studie neben hATG und CsA auch Eltrombopag erhielten.
Diese Ergebnisse reihten sich in die bisherige Eltrombopag-Forschung ein und da das Medikament als sicher gilt, wurde es nun in die Leitlinie zur Behandlung von Menschen mit schwerer und sehr schwerer AA aufgenommen. Eine noch andauernde Studie aus Deutschland (EMAA-Studie) untersucht Chancen und Risiken einer Behandlung von Personen mit nicht schwerer AA mit CsA und Eltrombopag (voraussichtliches Abschlussdatum der Studie: 30. September 2023).
Text: Katharina von Villiez
Noch nicht alle Veranstaltungen konnten dieses Jahr wieder in Präsenz stattfinden: Nachdem im vergangenen Jahr das Essener Patienten- und Angehörigenseminar PNH / AA bereits virtuell stattgefunden hat, wurde auch dieses Jahr wegen der Corona-Pandemie auf eine Präsenzveranstaltung verzichtet: Am 17.09.2022 fand das PNH- und AA-Update in Form einer Videokonferenz statt.
Ca. 50 Interessierte wählten sich ein und folgten zunächst der Begrüßung durch Prof. Dr. Christian Reinhardt, Direktor der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation.
Es folgte ein Vortrag von Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter nicht-maligne Hämatologie und Gerinnung an der Uniklinik Essen und Organisator des Seminars. Er fasste Altes und vor allem Neues über die Aplastische Anämie (AA) und die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zu einem interessanten Update zusammen, das wir Ihnen im Folgenden kurz vorstellen möchten.
Prof. Röth begann seinen Vortrag mit einer kurzen Einleitung über die Blutbildung im Knochenmark: Aus einer gemeinsamen Stammzelle differenzieren verschiedene Zellreihen, an deren Entwicklungsende die verschiedenen Blutzellen stehen (Erythrozyten, Leukozyten, Thrombozyten). Diese verlassen das Knochenmark in die Blutgefäße und gehen dort ihrer Funktion nach – im Normalfall! Kommt es jedoch zu einer Störung dieses Ablaufs, kann es zur Entstehung von Krankheiten wie der AA oder der PNH kommen.
Der folgende Abschnitt des Vortrags wendete sich der AA zu: Zu dieser Erkrankung kommt es dadurch, dass sich Immunzellen gegen die Stammzellen des eigenen Knochenmarks wenden und diese schädigen. Es folgte eine gestörte Differenzierung – das bedeutet, dass die Blutzellentwicklung nicht zur Entstehung von funktionsfähigen Erythro-, Leuko- und Thrombozyten führt. Sie werden nur noch in verminderter Zahl produziert und können ihren eigentlichen Aufgaben im Körper nicht mehr oder nur noch eingeschränkt nachgehen, woraus sich die möglichen Symptome einer AA ergeben: Durch den Mangel an Erythrozyten (Anämie) kann es zu Blässe und schneller Erschöpfbarkeit kommen. Weitere Symptombeispiele wären Luftnot, Kopfschmerzen oder Brustschmerzen. Gibt es zu wenig Thrombozyten (Thrombopenie), stört dies die Blutgerinnung (also den Vorgang, dass Blut klumpt, um eine Blutungsquelle abzudichten). Die Folge davon sind Blutungen, die an vielen unterschiedlichen Körperstellen auftreten können. Ein Mangel an Leukozyten (Leukopenie bzw. Neutropenie bei explizitem Fehlen der Neutrophilen, einer wichtigen Unterform) führt zu erhöhter Infektanfälligkeit: Auch dies kann sich mannigfaltig darstellen – durch Zahnfleischinfektionen genauso wie durch schwere Lungenentzündungen.
Patient.innen fühlen sich im Dialog mit medizinischem Personal nicht immer gut aufgehoben und verstanden. Die DLH hat ihr Infoblatt zur Arzt-Patienten-Kommunikation aktualisiert, das hilfreiche Tipps für ein gelungenes Gespräch gibt:
Zum Infoblatt
Vielleicht haben Sie es schon in unserer Spalte mit den anstehenden Terminen gesehen? Im Juli finden zwei persönliche Gruppentreffen statt, die wir gern als Ergänzung zu unseren Online-Treffen anbieten:
Am 08.07.2022 trifft sich unsere Gruppe Ost in Berlin, am 22.07.2022 gibt es ein überregionales Treffen am Vorabend des DLH-Patientenkongresses in Würzburg.
Auf dem Kongress wird Frau Dr. Höchsmann (UK Ulm) einen Workshop zu AA und PNH durchführen.
Wer nicht so lange warten möchte, um sich mit anderen Betroffenen auszutauschen, ist herzlich zu unserem Online-Treffen am 16.06.2022 eingeladen.
Bei allen Treffen freuen wir uns wie immer auf “alte Bekannte” und “neue Gesichter”!
Foto: Guido Grochowski_Adobe Stock
Die meisten Personen, die unter einer seltenen Krankheit wie der Aplastischen Anämie (AA) oder PNH leiden, stehen mit dieser Diagnose in ihrem Bekanntenkreis zunächst einmal allein da: Da nur wenige tausend Menschen in Deutschland an AA und PNH erkrankt sind, hat aus Familie und Freundeskreis wohl kaum jemand von diesen Krankheiten jemals gehört, geschweige denn leidet selbst darunter. Das macht es für Betroffene oft nicht leicht, sich über Fragen, Sorgen, Tipps und Erfahrungen mit anderen Menschen auszutauschen.
An dieser Stelle möchten wir als Verein gemeinsam mit der Stiftung lichterzellen möglichst viele AA- und PNH-Patient.innen und Angehörige regional vernetzen, damit sich nicht nur im Internet treffen, sondern vielleicht auch bald von Angesicht zu Angesicht andere Betroffene in der Nähe zum Austausch finden. Hierzu führen wir eine Liste von Patient.innen und Angehörigen, in die Sie sich eintragen lassen können, wenn Sie möchten. Bitte senden Sie uns dazu dieses Formular ausgefüllt zu.
Alle Daten, die Sie uns nennen, werden nur bei uns und der Stiftung lichterzellen gespeichert. Wir geben sie nur an Registrierte heraus, die an uns eine Anfrage nach anderen in ihrer Region lebenden AA-/PNH-Patient.innen oder -Angehörigen stellen.
Auf der folgenden Karte können Sie sehen, wo sich bereits Patient.innen und Angehörige in die Liste haben eintragen lassen und wo unsere Regionalgruppen angesiedelt sind.
Die Farben haben die folgende Bedeutung:
ORANGE: Patient.innen mit PNH/AA
BLAU: Eltern von Kindern mit PNH/AA
GRÜN: Regionalgruppe des Aplastische Anämie & PNH e.V.
LILA: Angehörige
Foto: Fusion Medical Animation_unsplash.com
Ein Thema, an dem in den vergangenen zwölf Monaten sicher niemand vorbeigekommen ist, ist die Impfung gegen SARS-CoV-2. Eine neue Impfung bedeutet zunächst einmal das Fehlen von Langzeitergebnissen und validen klinischen Daten, also mussten in der Impf-Abwägung für PNH-Patienten rein theoretische Überlegungen angestellt werden:
Einerseits können Impfungen zu den Verstärkern des Komplementsystems gehören, was Hämolyse fördern und die Krankheit verschlimmern kann. Bei Patienten, die komplementinhibierende Medikamente (also bspw. Eculizumab, Ravulizumab oder Pegcetacoplan) erhalten, würde dies als Durchbruchhämolyse bezeichnet werden. Bei Patienten ohne diese Medikation würde man hier von hämolytischer Verschlechterung (Exazerbation) sprechen.
Andererseits erhalten viele PNH-Patienten Medikamente, die einen Teil ihres Immunsystems unterdrücken, oder haben schon von sich aus eine verringerte Knochenmarkfunktion, die das eigene Immunsystem schwächt. Hieraus folgen eine schlechtere Infektabwehr und ein höheres Risiko einer (schweren) Covid-Erkrankung, so dass PNH-Patienten eigentlich genau zu der Gruppe gehören, die von einer Impfung profitieren könnten.
Um diese – erstmal theoretischen – Hypothesen anhand wissenschaftlicher Berechnungen auf die Probe zu stellen und um die Frage zu beantworten, ob eine Impfung für PNH-Patienten denn nun empfehlenswert ist oder nicht, wurden über das vergangene Jahr hinweg Daten von 67 Patienten an fünf italienischen PNH-Zentren gesammelt und ausgewertet.
Während des Beobachtungszeitraumes traten bei 5,9% (insgesamt 4 Patienten) hämolytische Ereignisse auf – davon drei Durchbruchhämolysen und eine hämolytische Exazerbation, diese Fälle waren jedoch alle klinisch beherrschbar. Drei der vier Ereignisse traten nach der zweiten Impfung auf, alle vier in den ersten 24-48h nach der Impfung. Demgegenüber stehen folglich 94% der Studienteilnehmenden, bei denen die Impfungen nicht in zeitlichem und möglicherweise kausalem Zusammenhang mit schweren hämolytischen Ereignissen stehen. An weniger gravierenden Nebenwirkungen traten bei zwei Patienten Fieber (jeweils nach der ersten und zweiten Dosis) und bei einem Patienten Herzrasen nach der ersten Dosis aus, was die Studie angesichts der hohen Patientenzahl ohne Impfreaktion als durchweg gute Verträglichkeit wertet. Nichtsdestotrotz empfehlen die Studienautoren eine sorgfältige klinische und labortechnische Überwachung nach der Impfung, um schwere hämolytische Schübe sowohl bei behandelten als auch bei unbehandelten Patienten rechtzeitig zu erkennen. (Quelle: (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150328.html)
Impfung von AA-Patienten
Eine Arbeitsgruppe aus Mailand untersuchte im Rahmen einer großangelegten Bevölkerungsstudie die Auswirkungen der Impfung auf Patienten, die an Autoimmunzytopenien leiden: Hierunter lässt sich eine Gruppe von Erkrankungen zusammenfassen, bei denen eine Fehlregulation des Immunsystems zur verminderten Produktion bestimmter Blutzellen führt – auch die Aplastische Anämie (AA) zählt zu diesem Krankheitsspektrum. In der o.g. Studie wurden insgesamt 100 Patienten mit Autoimmunzytopenien (darunter fünf AA-Patienten) hinsichtlich der Auswirkungen der SARS-CoV-2-Impfung auf die Blutzellbildung untersucht und beobachtet. Die Auswertungen zeigen, dass die SARS-CoV-2-Impfung (in 88% wurde der BioNTech/Pfizer-Impfstoff verwendet) bei etwa 10% der Studienteilnehmenden mit einer leichten Verschlechterung der hämatologischen Werte assoziiert war. Wichtig ist in diesem Kontext, dass bei keinem AA-Patienten durch die Impfung eine signifikante Veränderung der Blutwerte auftrat – allerdings gab es auch nur fünf AA-Patienten in dieser Studie. Die Verfasseren schlussfolgern, dass unter adäquater Überwachung der Blutwerte auch bei Autoimmunzytopenie-Betroffenen angesichts des hohen Nutzens einer Impfung eine sichere Impfkampagne gewährleistet werden kann. (Quelle, englischsprachig: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150348.html)
Übersicht weiterer ASH-Veröffentlichungen
Text: Katharina von Villiez
Foto: testalize.me_unsplash.com
Forschung spielt überall in der Medizin eine wichtige Rolle und so ist es auch in der Hämatologie – der medizinischen Fachrichtung, die sich mit Gesundheit und Krankheit des Blutes und der blutbildenden Organe befasst. Weltweit führen unzählige Kliniken und Forschungsgruppen zahlreiche Studien durch, um neue Erkenntnisse zu erlangen, die uns hämatologische Erkrankungen besser verstehen und auch besser behandeln lassen. Bei dieser schieren Menge an Erhebungen und Daten ist es gar nicht so leicht, einen Überblick über den aktuellen Stand der Forschung zu behalten. Hierfür gibt es Kongresse, auf denen die interessantesten Veröffentlichungen und Studien vorgestellt werden.
Der wichtigste internationale Kongress für Hämatologie ist der “ASH“, das Annual Meeting of the American Society of Hematology (das jährliche Treffen der amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie). Im Dezember 2021 fand dieses Zusammentreffen zum 63. Mal statt. Ulrike Göbel, Vorstandsvorsitzende unseres Vereins, hat online an diesem Kongress teilgenommen. In den nachfolgend verlinkten Texten möchten wir Ihnen die wichtigsten Erkenntnisse hinsichtlich AA und PNH kurz zusammenfassen.
Veröffentlichungen
Text: Katharina von Villiez
Die SARS-CoV-2-Pandemie hat uns weiter fest im Griff. Viele AA/PNH-Patient.innen suchen Rat, ob sie sich (erneut) gegen das Virus impfen lassen sollen. Zwei der deutschen AA/PNH-Spezialisten, Dr. Britta Höchsmann (UK Ulm) und Dr. Jens Panse (UK Aachen), haben die bisher vorliegenden wissenschaftlichen Daten analysiert und ihre Empfehlungen zur Impfung aktualisiert. Die beiden Ärzte weisen ausdrücklich drauf hin, dass ihr Schreiben ihre persönlichen Empfehlungen enthält und keine offizielle Stellungnahme der Unikliniken oder der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) ist. Das Schreiben soll als Hilfestellung verstanden werden, bis die Stellungnahme der Expertengruppe der DGHO vorliegt.
Grundsätzlich sehen Frau Dr. Höchsmann und Herr Dr. Panse das Risiko einer Infektion mit dem SARS-CoV-2-(“Corona”-)Virus als gravierender an als die möglichen Folgen der Impfung. Die beiden Experten betonen dabei, dass je nach Erkrankung und Status einige Dinge beachtet werden sollten, z.B. Zeitpunkt der Impfung, Art des Impfstoffs etc.
Weitere Informationen entnehmen Sie bitte direkt den Empfehlungen zur Corona-Impfung bei AA/PNH von Frau Dr. Höchsmann und Herrn Dr. Panse.