Erkrankung

30/03/2025

Hintergrund IPIG PNH-Register

Das Internationale PNH-Register geht in das IPIG-Register über

 
Der eine oder andere PNH-Patient kennt es sicherlich: Alle 6 Monate wurden Teilnehmer des Internationalen PNH-Registers, dessen Einrichtung Alexion 2007 mit der Zulassung von Eculizumab auferlegt wurde, befragt, wie es ihnen während ihrer Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab z.B. in der vergangenen Woche in bestimmten Situationen ergangen ist. Das Internationale PNH-Register wird in das neue IPIG PNH-Register übergehen, das PNH-Patienten unabhängig von ihrer Behandlung einschließt und damit wesentlich umfangreicher Daten für die Erforschung der PNH erheben kann. Das IPIG PNH-Register wird nicht mehr von einem pharmazeutischen Unternehmen verantwortet, sondern von IPIG, der International PNH Interest Group, einer Gemeinschaft, der unter anderem zahlreiche auf PNH spezialisierte Mediziner weltweit angehören.

weitere Informationen

By Ulrike
03/03/2025

wichtige Umfrage

Oberschenkel einer Person mit Tablet, auf dem eine Umfrage zu sehen ist

Aufgaben von Patientenorganisationen und pharmazeutischen Unternehmen

 
Liebe Mitpatienten und Mitpatientinnen, liebe Angehörige,

durch das Heilmittelwerbegesetz ist es pharmazeutischen Wirtschaftsunternehmen untersagt, Werbung für verschreibungspflichtige Medikamente zu machen. Allerdings finden die Firmen immer mehr Wege, um ohne ein bestimmtes Medikament zu nennen, Patienten und Patientinnen auf sich aufmerksam zu machen. Sie bieten Apps an, mit denen Patienten ihre Symptome tracken können, wodurch die Firmen gleichzeitig wichtige Erkenntnisse für ihre wirtschaftliche Zielsetzung gewinnen, sie haben Social Media-Kanäle, auf denen sie über die Krankheiten informieren, zu denen sie Medikamente auf den Markt bringen, und auf denen andere Patienten berichten, wie gut sie ihr Leben meistern, sie haben Internetportale, auf denen man sich zu den Krankheiten informieren kann und sich z.B. ein Fatigue-Tagebuch downloaden kann oder die Telefonnummer für eine Beratungs-Hotline findet.

Wir, die Stiftung lichterzellen und der Aplastische Anämie & PNH e.V., fragen uns, ob wirtschaftliche Unternehmen, die anders als gemeinnützige Organisationen gewinnorientiert arbeiten, derartige Dienstleistungen anbieten sollten, weil die Unabhängigkeit nicht gewährleistet ist und Patientinnen und Patienten so möglicherweise unbewusst beeinflusst werden. Vielleicht haben Sie eine eigene Meinung dazu, und diese möchten wir mit einer kurzen Umfrage erfassen.

Wenn Sie an der Umfrage teilnehmen möchten, geben Sie uns bitte per E-Mail Bescheid, damit wir Ihnen den Link zusenden können. Wir veröffentlichen ihn an dieser Stelle bewusst nicht, um möglichen Missbrauch zu verhindern.

Sollten Sie Fragen dazu haben, melden Sie sich gern bei uns per E-Mail oder telefonisch unter 030 549 09 40 80.

Ihre Meinung ist wichtig!

By Ulrike
28/02/2025

AA/PNH-Patiententag in Ulm

Einladung und Anmeldung zum 7. Ulmer AA/PNH-Patiententag

Am 22.03.2025 ist es endlich wieder soweit – es findet der AA- und PNH-Patiententag in Ulm in Präsenz statt! Wir sind wie immer dabei, zuletzt durften wir 2019 vor Ort teilnehmen, während 2021 der Patiententag pandemiebedingt virtuell abgehalten werden musste. Beim Klick auf die Jahreszahlen finden Sie unsere jeweiligen Beiträge dazu.

Schwerpunkte dieses Mal sind einige Grundlagen und neue Therapiemöglichkeiten sowie die Lebensqualität, Alltagsbewältigung und Spezialfragen. Ein weiterer Schwerpunkt ist die Begegnung zwischen den einzelnen Teilnehmern untereinander sowie mit der Stiftung lichterzellen, unserem Verein und den vor Ort anwesenden Ärzten.

Der Patiententag wird um 9 Uhr starten und ca. 16 Uhr enden. Aktuell können Sie das Programm noch mitgestalten! Dazu können Sie auf Ihrem Anmeldeformular auf der zweiten Seite Themenwünsche und Fragen vorab mitteilen. Das fertig ausgefüllte Anmeldeformular schicken Sie bitte bis zum 07.03.2025 per E-Mail an das Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm oder senden es per Post. Die Teilnehmeranzahl ist beschränkt und die Anmeldung somit erforderlich.

Wir freuen uns schon, Sie dort zu treffen und uns mit Ihnen auszutauschen!
Anfahrt und Postadresse:
Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm
Helmholtzstraße 10
89081 Ulm

Hier geht es zu dem Flyer
Hier geht es zu dem Anmeldeformular

By Lydia
15/02/2025

Onlinetreffen

woman waving to 4 people on screen in a meeting

Wie laufen unsere Onlinetreffen ab?

Haben Sie sich schon einmal gefragt, wie unsere Online-Gruppentreffen eigentlich ablaufen? Jeden 3. Donnerstag im Monat treffen wir uns auf der datenschutzfreundlichen Plattform BigBlueButton, die Sie über Ihren Browser nutzen können. Die Bedienung ist einfach und erfordert keine Anmeldung, deswegen haben wir zu Beginn selten mit technischen Problemen zu kämpfen. Wer nicht möchte, muss die Kamera nicht einschalten. Sobald sich der letzte angemeldete Teilnehmer eingewählt hat, leitet meist unsere Vorstandsvorsitzende Ulrike Göbel das Gruppentreffen ein und stellt sich vor, falls neue Gesichter anwesend sind. Wenn dies der Fall ist, darf – wenn es möchte – „das neue Gesicht“ direkt anfangen zu sprechen. Dabei darf man frei heraus erzählen, was man auf dem Herzen hat: Seit wann hat man die Diagnose? Was bedeutet diese für einen? Wie geht es einem damit? Was sind bisherige Stolpersteine und Probleme, auf die man gestoßen ist? Was waren die Ereignisse der letzten Tage? Hat irgendjemand in der Gruppe einen Rat für einen oder eine ähnliche Situation durchgemacht? Auf die letzte Frage gehen die anderen Teilnehmer gerne schon von sich aus ein. Konkrete Beispiele aus den letzten Gruppentreffen sind z.B. die Frage, wie lange es bei den einzelnen Teilnehmern gedauert hat, bis die ATG-Therapie Wirkung gezeigt hat, oder ab wann man sich trauen könnte, den Mund-Nasen-Schutz in der Öffentlichkeit wegzulassen. Anschließend sind auch die anderen Anwesenden dran, zu erzählen, woran sie erkrankt sind und was sie aktuell belastet oder was ein positives Ereignis in der letzten Zeit war. Dabei bleibt die Vertraulichkeit der Gespräche gewahrt: Was während des Treffens besprochen wird, bleibt in unserem virtuellen Raum.

Die Stimmung während des Treffens ist optimistisch und jeder Mitwirkende hilfsbereit und verständnisvoll. So ist es mehr als empfehlenswert, selbst mal am Gruppentreffen teilzunehmen, auch wenn man vielleicht gerade zu Beginn nicht so viel reden möchte – alleine den anderen und ihren Erfahrungen zuzuhören, kann schon extrem wertvoll sein 🙂

Haben wir Ihr Interesse geweckt? Melden Sie sich gern bei uns per E-Mail, wir senden Ihnen im Anschluss den Link für die Einwahl zu.

By Lydia
28/11/2024

Online-Patiententag PNH-Therapie

Bericht zur Veranstaltung der Uniklinik Ulm vom 09.11.2024

„Die PNH ist eine heterogene Erkrankung. Für eine optimale Therapie ist also eine Beurteilung der Symptome und der Lebensqualität notwendig.“

Deswegen sind Patiententage wie der des Universitätsklinikums Ulm am 09.11.2024 unglaublich wichtig, bei dem es um folgendes Thema ging: „Viele Wege und Blockaden – Was bedeutet die Verfügbarkeit der unterschiedlichen Komplementmodulatoren für mich?“ Frau Dr. Höchsmann begann ihren aufschlussreichen Online-Vortrag direkt mit der Frage, wie viele der Teilnehmenden bereits eine Therapie für die PNH erhalten haben – 13 von 38.

Anschließend gab sie einen Überblick über die „Geschichte“ der PNH-Medikamente und erklärte die Wirksamkeit und den Wirkmechanismus der einzelnen Präparate. 2007 kam mit Eculizumab das erste PNH-Medikament auf den Markt und revolutionierte sowohl das Überleben als auch das Leben von PNH-Patienten. Es muss jedoch alle 2 Wochen in die Vene gegeben werden, so stellte der Nachfolger Ravulizumab 12 Jahre später eine Erleichterung dar, da er 8-wöchentlich und damit in einem deutlich größeren Intervall verabreicht wird. Somit konnte die Lebensqualität der Betroffenen gesteigert werden, doch nicht nur das: Ravulizumab sorgt auch für weniger Durchbruchhämolysen (= Zerfall von Blutkörperchen trotz Therapie). Zudem ist es das einzige Medikament, zu dem eine Studie zu Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Kindern existiert.
READ MORE

By Ulrike
08/08/2024

Einladung zu einem Videodreh

Bereits vor kurzem informierten wir über die Interviews zum Thema „Gemeinsame Therapieentscheidung“ der Firma TAKEPART Media + Science. Auch jetzt soll es wieder um eine Befragung gehen, doch dieses Mal in Form eines Video-Interviews. Das Thema sind die Behandlungsmöglichkeiten bei der PNH. Manche Patienten stehen vor der Entscheidung, ob sie z.B. mit einem C5-Inhibitor oder C3-Inhibitor behandelt werden wollen. Mit Ihren persönlichen Erfahrungen können Sie dabei helfen, diese Entscheidung besser zu treffen.

Teilnahmevoraussetzungen:

  • Diagnose einer symptomatischen PNH
  • Sie haben aktuell oder in der Vergangenheit die Entscheidung zwischen zwei verschiedenen Medikamenten treffen müssen
  • Wohnort idealerweise in oder im Umkreis von Aachen

Wenn Sie die Voraussetzungen erfüllen und teilnehmen wollen, geht es weiter mit einem telefonischen Vorgespräch. Bei weiter bestehendem Interesse folgen als nächstes die Dreharbeiten. Das Interview dauert ca. 30 – 60 Minuten und es werden Fragen gestellt wie „Welche Fragen und Gedanken hatten Sie zu Ihren Behandlungsmöglichkeiten?“. Es soll im September 2024 stattfinden. Die Aufwandsentschädigung beträgt entweder 100 € oder (falls bestehend) werden die Reisekosten erstattet.

Haben Sie Lust, an einem Video-Interview zu einem wichtigen Thema teilzunehmen? Melden Sie sich gern bis zum 16.08.2024 bei uns per E-Mail oder telefonisch unter 030 549 09 40 80.

By Lydia
13/04/2024

EU: „Positive Opinion“ für PNH-Medikamente

Darstellung verschiedener Medikamente

Danicopan und Iptacopan als orale Therapie

Für die PNH-Medikamente Danicopan und Iptacopan liegt die sogenannte „Positive Opinion“ vom 22.02.2024 bzw. 21.03.2024 der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor.

Danicopan wird als Tablette zusätzlich („add on“) zu Eculizumab oder Ravulizumab verabreicht und bindet den Faktor D des Komplementsystems. Iptacopan wird in Kapselform als alleinige Therapie (Monotherapie) zur Behandlung der PNH eingesetzt und bindet den Faktor B des Komplementsystems. Studien zufolge können die beiden Therapieformen sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse unterdrücken und die Hämoglobinwerte erhöhen. In den USA sind sie bereits zur Behandlung der PNH zugelassen.

Für Pegcetacoplan gibt es zudem eine „Positive Opinion“ vom 25.01.2024, die die Zulassung des Medikaments für erwachsene PNH-Patienten mit hämolytischer Anämie empfiehlt. Die Einschränkung, dass die Patienten mindestens drei Monate mit einem C5-Inhibtor vorbehandelt und weiterhin anämisch sein mussten, entfällt damit.

Die EMA prüft die Anträge auf Zulassung und spricht sich mit ihrer „Opinion“ für oder gegen die Zulassung eines Medikaments aus. Die Entscheidung darüber erfolgt in der Regel einige Monate später durch die Europäische Kommission. Die EMA veröffentlicht in ihrem Online-Bereich Medicines mit den „European public assessment reports“ (EPAR) ca. zwei Wochen nach der Entscheidung detaillierte Informationen zum Medikament in allen Amtssprachen der EU.

Zu den „Positive Opinions“ (englischsprachige Artikel)
Danicopan
Iptacopan
Pegcetacoplan

By Ulrike
10/02/2024

Iptacopan in den USA zugelassen

Erstes PNH-Medikament zur oralen Einnahme

Mit Iptacopan wurde im Dezember 2023 in den USA das erste PNH-Medikament zugelassen, das als Faktor B-Inhibitor in der Komplementkaskade des Immunsystems über den sogenannten Alternativen Pfad wirkt. Die Auswertung der 48 Wochen-Daten zeigt einen klinisch relevanten Anstieg des Hämoglobinwerts und die Vermeidung von Transfusionen. Die Fragebögen zur Lebensqualität deuten auf Verbesserungen der Fatigue, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und krankheitsbezogener Symptome hin. Die Studien wurden sowohl bei zuvor unbehandelten als auch bei vorbehandelten Patienten durchgeführt. Die Kapsel muss zweimal täglich eingenommen werden. Die Zulassung in der EU wird für Mitte 2024 erwartet.

Quellen (alle englischsprachig):
Zulassung durch die FDA
Zusammenfassung der 48 Wochen-Daten
Verbesserung der Lebensqualität
By Ulrike
16/07/2023

Erkennung seltener Erkrankungen in der Notaufnahme

Wegweiser zur Notaufnahme

Studie der Charité am Beispiel der PNH

Mussten Sie schon einmal wegen Ihrer seltenen Erkrankung in die Notaufnahme? Möglicherweise war Ihre Diagnose zu diesem Zeitpunkt noch gar nicht bekannt, und die Ärzte rätselten, warum Sie so wenig Blut hatten, an Blutungen litten, Infekte Sie ungewöhnlich schwächten oder Sie vielleicht Anzeichen einer Thrombose zeigten? Bei Patienten mit seltenen Erkrankungen kann bis zur Diagnosestellung kostbare Zeit vergehen, weil die Krankheiten nicht gut bekannt sind. So verstreichen mitunter Monate, in denen eine Therapie die Risiken und Symptome bereits hätte lindern können. Dies kann auch Patienten mit Aplastischer Anämie und PNH betreffen.
READ MORE

By Ulrike
Show more
Loading new posts...
No more posts