Erkrankung

25/05/2023

AA/PNH-spezifischer Fragebogen zur Lebensqualität

Aspects of quality of life in a circle hovering above a hand

Sie sind gefragt!

Verbesserte Laborwerte, körperliche Symptomminderung, eine annähernd normalisierte Lebenserwartung – und trotzdem lässt die Behandlung hämato-onkologischer Erkrankungen noch viele Wünsche offen.

Nachdem mittlerweile verschiedene Medikamente zur Behandlung sowohl der Aplastischen Anämie als auch der PNH zur Verfügung stehen, rückt weniger das Überleben als das Leben mit guter Qualität in den Vordergrund.

Denn dass trotz Therapie die Lebensqualität eingeschränkt sein oder bleiben kann, ist manchen Patienten gar nicht bewusst. Sie haben sich im Verlauf ihrer Erkrankung an ihre Einschränkungen gewöhnt, sodass es ihnen „normal“ erscheint, im Vergleich zu gesunden Menschen ähnlichen Alters weniger leistungsfähig zu sein. Dies kann sich zum Beispiel in vorzeitiger Erschöpfung, schlechterem Erinnerungsvermögen oder verringerten sozialen Aktivitäten zeigen.

Aktuell wird der Fragebogen „QLQ-AA/PNH-54“ getestet, der genau solche lebensqualitätseinschränkenden Beschwerden erfassen soll. Er fragt von Problemen des Grübelns über Schwierigkeiten im Haushalt bis hin zu allgemeinen Erschöpfungssymptomen vieles ab. Dabei richtet er sich gezielt an Erkrankte der Aplastischen Anämie und/oder der Paroxysmalen Nächtlichen Hämoglobinurie.
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07/05/2023

Bericht vom Patiententag in Dresden 2023

Prof. Schubert auf dem 1. Patiententag ITP/SAA/PNH in Dresden

Fatigue, Therapien, Patientenorganisationen und Austausch

Erstmalig veranstaltete Prof. Dr. med. Jörg Schubert (Chefarzt für Hämatologie und Onkologie der Elblandkliniken Riesa) in Zusammenarbeit mit dem Uniklinikum Dresden am 29.04.2023 einen Patiententag für AA/PNH- sowie ITP-Patienten in Dresden.

Prof. Schubert bot ein abwechslungsreiches Programm für Patienten und Angehörige in schönem Ambiente und mit der Möglichkeit des persönlichen Austauschs sowohl mit den Ärzten als auch den Patienten untereinander. Den Beginn der Vorträge machte Frau Dipl.-Psych. Beate Hornemann. Sie referierte sehr lehrreich und unterhaltsam über das Thema „Fatigue – was muss ich wissen, was kann ich tun?“ und stellte die Säulen der Symptomlinderung der Fatigue vor.

Diese sind:
• positive Emotionen
• Entspannung
• Ernährung
• Bewegung

Für Tipps zur Bewegung verwies die Referentin auf die Broschüre „Fitness trotz Fatigue“ der Deutschen Fatigue-Gesellschaft.

Sie empfahl ein Energietagebuch zu führen, in welches folgende Punkte Aufnahme finden sollten:WEITER

23/01/2023

Begriffserklärung

Begriff der Woche: Differenzialblutbild

Noch immer werden Patient.innen häufig mit medizinischen Fachbegriffen überladen. Das kann gerade bei der Diagnose und zu Beginn ihrer Erkrankung eine Herausforderung sein, denn nicht immer haben Mediziner.innen Zeit für Erklärungen.

An dieser Stelle beschreiben wir zunächst bis Januar 2023 jede Woche einen Fachbegriff. Was verbirgt sich zum Beispiel hinter “Hämatopoese” oder “Retikulozyten”? Los geht es mit Begriffen rund um das Thema Blut. Wir wünschen Ihnen viel Spaß!

 

 

P.S. Wussten Sie schon? Zahlreiche Fachbegriffe haben wir in unserem Glossar erklärt, und auf den einzelnen Seiten unserer Website erhalten Sie die Erläuterung der unterstrichenen Begriffe, indem Sie mit der Maus darüberfahren oder darauf tippen.

18/12/2022

Aktualisierung der AA-Leitlinie

Foto: psdesign1_fotolia

Anpassung der AA-Therapieempfehlungen

Nachdem wir vor einigen Monaten über das Update der PNH-Leitlinie berichteten, gibt es schon wieder Neuigkeiten: Auch die Aktualisierung der AA-Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) ist nun veröffentlicht. Was genau eine medizinische Leitlinie ist und warum sie regelmäßig überarbeitet und neu herausgegeben wird, erklärten wir in diesem Artikel.

Die vielleicht wichtigste Änderung an der AA-Leitlinie ist die Empfehlung von Eltrombopag (Revolade©) zur Erstlinientherapie bei schwerer und sehr schwerer Aplastischer Anämie, sofern keine Transplantation angezeigt ist. Als Standardtherapie gilt hier nun die Kombination von Pferde-ATG (hATG), Ciclosporin A (CsA) und Eltrombopag, wobei Eltrombopag weiterhin noch nicht für die Erstlinientherapie zugelassen ist und die Empfehlung auf positiven Studienergebnissen beruht.

Am 06. Januar 2022 wurde die Datenauswertung der RACE-Studie veröffentlicht. In dieser Studie wurde die Kombination dieser drei Medikamente in der Primärtherapie von schwerer und sehr schwerer AA mit der bisherigen Standardtherapie aus hATG und CsA verglichen. Es zeigte sich nicht nur ein besseres, sondern auch ein früheres Therapieansprechen bei den Patient.innen, die im Rahmen der Studie neben hATG und CsA auch Eltrombopag erhielten.

Diese Ergebnisse reihten sich in die bisherige Eltrombopag-Forschung ein und da das Medikament als sicher gilt, wurde es nun in die Leitlinie zur Behandlung von Menschen mit schwerer und sehr schwerer AA aufgenommen. Eine noch andauernde Studie aus Deutschland (EMAA-Studie) untersucht Chancen und Risiken einer Behandlung von Personen mit nicht schwerer AA mit CsA und Eltrombopag (voraussichtliches Abschlussdatum der Studie: 30. September 2023).

Text: Katharina von Villiez

13/12/2022

Zusammenfassung des Essener PNH/AA-Patiententags 2022

Update zu PNH und AA

Noch nicht alle Veranstaltungen konnten dieses Jahr wieder in Präsenz stattfinden: Nachdem im vergangenen Jahr das Essener Patienten- und Angehörigenseminar PNH / AA bereits virtuell stattgefunden hat, wurde auch dieses Jahr wegen der Corona-Pandemie auf eine Präsenzveranstaltung verzichtet: Am 17.09.2022 fand das PNH- und AA-Update in Form einer Videokonferenz statt.

Ca. 50 Interessierte wählten sich ein und folgten zunächst der Begrüßung durch Prof. Dr. Christian Reinhardt, Direktor der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation.

Es folgte ein Vortrag von Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter nicht-maligne Hämatologie und Gerinnung an der Uniklinik Essen und Organisator des Seminars. Er fasste Altes und vor allem Neues über die Aplastische Anämie (AA) und die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zu einem interessanten Update zusammen, das wir Ihnen im Folgenden kurz vorstellen möchten.

Prof. Röth begann seinen Vortrag mit einer kurzen Einleitung über die Blutbildung im Knochenmark: Aus einer gemeinsamen Stammzelle differenzieren verschiedene Zellreihen, an deren Entwicklungsende die verschiedenen Blutzellen stehen (Erythrozyten, Leukozyten, Thrombozyten). Diese verlassen das Knochenmark in die Blutgefäße und gehen dort ihrer Funktion nach – im Normalfall! Kommt es jedoch zu einer Störung dieses Ablaufs, kann es zur Entstehung von Krankheiten wie der AA oder der PNH kommen.

Der folgende Abschnitt des Vortrags wendete sich der AA zu: Zu dieser Erkrankung kommt es dadurch, dass sich Immunzellen gegen die Stammzellen des eigenen Knochenmarks wenden und diese schädigen. Es folgte eine gestörte Differenzierung – das bedeutet, dass die Blutzellentwicklung nicht zur Entstehung von funktionsfähigen Erythro-, Leuko- und Thrombozyten führt. Sie werden nur noch in verminderter Zahl produziert und können ihren eigentlichen Aufgaben im Körper nicht mehr oder nur noch eingeschränkt nachgehen, woraus sich die möglichen Symptome einer AA ergeben: Durch den Mangel an Erythrozyten (Anämie) kann es zu Blässe und schneller Erschöpfbarkeit kommen. Weitere Symptombeispiele wären Luftnot, Kopfschmerzen oder Brustschmerzen. Gibt es zu wenig Thrombozyten (Thrombopenie), stört dies die Blutgerinnung (also den Vorgang, dass Blut klumpt, um eine Blutungsquelle abzudichten). Die Folge davon sind Blutungen, die an vielen unterschiedlichen Körperstellen auftreten können. Ein Mangel an Leukozyten (Leukopenie bzw. Neutropenie bei explizitem Fehlen der Neutrophilen, einer wichtigen Unterform) führt zu erhöhter Infektanfälligkeit: Auch dies kann sich mannigfaltig darstellen – durch Zahnfleischinfektionen genauso wie durch schwere Lungenentzündungen.

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23/10/2022

Arzt-Patienten-Kommunikation

Kopf DLH-Infoblatt Arzt-Patienten-Kommunikation

Infoblatt der DLH aktualisiert

Patient.innen fühlen sich im Dialog mit medizinischem Personal nicht immer gut aufgehoben und verstanden. Die DLH hat ihr Infoblatt zur Arzt-Patienten-Kommunikation aktualisiert, das hilfreiche Tipps für ein gelungenes Gespräch gibt:

Zum Infoblatt

20/08/2022

Veröffentlichungen zur PNH auf dem EHA-Kongress 2022

Foto: psdesign1_fotolia

Zusammenfassung der neuesten Forschungsergebnisse

Im Juni hat in Wien der diesjährige Kongress der European Hematology Association (EHA) stattgefunden. Es ist die wichtigste europäische Hämatologie-Tagung, bei der jedes Jahr die aktuellen Forschungsergebnisse renommierter Expert.innen des Fachgebiets vorgestellt werden. Auch der PNH wird dort eine Plattform geboten: In diesem Artikel möchten wir Ihnen kurz die wichtigsten Studien des letzten Jahres vorstellen, die auf dem Kongress präsentiert wurden.

Unter den monoklonalen Antikörpern, einer hochspezialisierten Gruppe von Arzneimitteln, gehört das seit 15 Jahren verfügbare Eculizumab zu den „älteren“. Eculizumab bindet an eine bestimmte Stelle des Immunsystems, das C5-Komplementprotein, und sorgt für dessen Inaktivierung: Ein komplizierter immunologischer Vorgang, der jedoch letztendlich einfach dazu führt, dass weniger Erythrozyten abgebaut werden und somit die Hämolyse verringert wird. Die Zulassung in den USA und in der EU als „Orphan“-Arzneimittel (Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung) erfolgte bereits im Jahr 2007.

Seitdem wird an Eculizumab geforscht: Besonders Langzeit-Daten zu Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie sind für die Wissenschaft – vor allem aber für die Patient.innen! – von großem Interesse. In einer Studie mit PNH-Patient.innen aus der Schweiz wurden Daten aus fast zehn Jahren PNH-Therapie gesammelt: Eine ausgeprägte LDH-Senkung, ein geringerer Bedarf an Erythrozyten-Transfusionen und ein stabiles Hämoglobin sowie ein geringeres Auftreten von Thrombosen unter Eculizumab-Behandlung deuten für die Forscher.innen auf eine gute Sicherheit und Wirksamkeit des Medikamentes bei langer Einnahme hin.

Mehrere C5-Inhibitoren wurden seit der erstmaligen Herstellung von Eculizumab entwickelt:WEITER

23/03/2022

Aktualisierung der PNH-Leitlinie

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Anpassung der PNH-Therapieempfehlungen

Medizinische Leitlinien sind Zusammenfassungen der aktuellen wissenschaftlichen Erkenntnisse zu einer Erkrankung – man kann hier neben einer vollständigen Auflistung der möglichen Symptome und den zielgerichtetsten Diagnostikmethoden insbesondere die nach derzeitigem Stand bestmöglichen Behandlungsoptionen nachlesen. Sie dienen vor allem Ärztinnen und Ärzten als unverbindlicher Handlungsleitfaden, beinhalten allerdings auch für Patient.innen* interessante Informationen. Ab und an werden Leitlinien aktualisiert, damit Erkenntnisse neuer Studien in die alltägliche medizinische Praxis miteinfließen – genau dies ist in diesem Monat für die PNH-Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) eingetreten.

Die letzte Version stammte noch aus dem November 2019 und eine Überarbeitung war insbesondere notwendig, um Empfehlungen zum Einsatz neuer medikamentöser Therapieoptionen auf den Stand von 2022 zu bringen: Konkret ist hier die Rede von Pegcetacoplan, dem neuen C3-Komplementinhibitor, der seit Dezember 2021 in der EU unter dem Handelsnamen Aspaveli® zugelassen ist und und nach Angaben des Herstellers Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) voraussichtlich ab April 2022 in Deutschland als Therapieoption verfügbar sein wird. Wir haben auf unserem Blog schon mehrfach über das Medikament berichtet, für Information zu der Wirkweise von Pegcetacoplan verweisen wir auf unseren Artikel vom fünften April 2021. Die neue Leitlinie enthält insbesondere Informationen zu Verordnung und Risiken von Pegcetacoplan, die wir Ihnen im Folgenden kurz zusammenfassen. Darüberhinaus informieren wir beispielsweise über die Anwendung des Medikaments. In der „Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels“ der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) können Sie alles noch einmal nachlesen.

Eine Pegcetacoplan-Therapie kommt für erwachsene PNH-Patienten infrage, die bereits mindestens drei Monate mit einem C5-Komplementinhibitor (Eculizumab, Ravulizumab) behandelt wurden und nach wie vor an einer symptomatischen Anämie leiden. Diese muss nachweislich auf einer extravasalen Hämolyse beruhen – also auf dem verfrühten Abbau der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) in Leber und Milz. Dies lässt sich an bestimmten Blutwerten festmachen (eine deutlich erhöhte Anzahl an jungen, unreifen roten Blutkörperchen (Retikulozyten), ein erhöhter Bilirubin- und ein nur leicht erhöhter LDH-Wert). Die neue Leitlinie verweist hier auf die Zulassungsstudie (PEGASUS), bei der in genau dieser Situation eine Überlegenheit einer weiteren Therapie mit Pegcetacoplan versus mit Eculizumab nachgewiesen wurde.

Pegcetacoplan hat eine eher kurze Halbwertszeit im Körper. Aus diesem Grund muss das Medikament zweimal pro Woche verabreicht werden: Die Applikation erfolgt mit einer oder zwei Nadel(n) unter die obersten Hautschichten (subkutan), z.B. in den Bauch oder den Oberschenkel. Die Infusion dauert je nach Anzahl der Nadeln ca. 30-60 Minuten. Eine Dosis von Pegcetacoplan enthält 1.080 mg des Wirkstoffs. Zu Beginn der Therapie wird das Medikament durch medizinisches Fachpersonal oder in dessen Anwesenheit gespritzt, um die richtige Applikation zu üben und um die Verträglichkeit zu prüfen. Nach dieser Übungsphase dürfen sich Patienten Pegcetacoplan eigenständig zuhause spritzen.

Aus den klinischen Studien und der Erfahrung mit Pegcetacoplan unter anderem aus den USA, wo das Medikament bereits seit Mai 2021 für PNH-Patienten erhältlich ist, sind – wie für praktisch jeden Wirkstoff – einige unerwünschte Arzneimittelwirkungen bekannt. Bei manchen Patienten treten Reaktionen (Rötung, Schwellung, Juckreiz) an den Einstichstellen auf, es kann zu milden Durchfällen oder Bauchschmerzen kommen und es besteht ein höheres Risiko für Infektionen der oberen Atemwege oder andere (virale) Infektionskrankheiten. Nach Absetzen von Pegcetacoplan besteht ein erhöhtes Hämolyserisiko, daher sollten Patienten für ca. acht Wochen nach Beendigung der Therapie regelmäßig ärztlich kontrolliert werden.

Indem Pegcetacoplan den Abbau der Erythrozyten verhindert, werden auch andere Abläufe des körpereigenen Abwehrsystems beeinflusst: Bestimmte Infektionskrankheiten können nicht so effektiv abgewehrt werden, weswegen Patienten vor Behandlungsbeginn gegen einige bakterielle Erreger geimpft werden müssen. Hierzu zählen Pneumokokken, Meningokokken und Haemophilus influenzae Typ B. Besprechen Sie Impfstatus und gegebenenfalls notwendige Erst- oder Auffrischungsimpfungen mit Ihrem behandelnden Arzt. Beachten Sie, dass einige Impfungen in Abständen von einigen Wochen wiederholt werden müssen, damit ein vollständiger Impfschutz gewährleistet ist.

Wenn Sie auf die Pegcetacoplan-Therapie umstellen und bislang einen C5-Inhibitor (Eculizumab, Ravulizumab) erhalten, sollte die Umstellung überlappend erfolgen: In der Hauptzulassungsstudie erwies es sich als bestmögliche Option, die C5-Gabe während der ersten vier Wochen der Pegcetacoplan-Therapie fortzusetzen. Danach kann die alleinige Verabreichung von Pegcetacoplan erfolgen.

 

Text: Katharina von Villiez

 

*Aus Gründen der besseren Lesbarkeit verwenden wir in diesem Beitrag ausschließlich die männliche Form. Selbstverständlich sind dabei Personen jedweden Geschlechts gemeint.

15/02/2022

Neuigkeiten aus der Forschung 2021 zur COVID-19-Impfung von PNH- und AA-Patienten

Foto: Fusion Medical Animation_unsplash.com

 

Impfung von PNH-Patienten

Ein Thema, an dem in den vergangenen zwölf Monaten sicher niemand vorbeigekommen ist, ist die Impfung gegen SARS-CoV-2. Eine neue Impfung bedeutet zunächst einmal das Fehlen von Langzeitergebnissen und validen klinischen Daten, also mussten in der Impf-Abwägung für PNH-Patienten rein theoretische Überlegungen angestellt werden:

Einerseits können Impfungen zu den Verstärkern des Komplementsystems gehören, was Hämolyse fördern und die Krankheit verschlimmern kann. Bei Patienten, die komplementinhibierende Medikamente (also bspw. Eculizumab, Ravulizumab oder Pegcetacoplan) erhalten, würde dies als Durchbruchhämolyse bezeichnet werden. Bei Patienten ohne diese Medikation würde man hier von hämolytischer Verschlechterung (Exazerbation) sprechen.

Andererseits erhalten viele PNH-Patienten Medikamente, die einen Teil ihres Immunsystems unterdrücken, oder haben schon von sich aus eine verringerte Knochenmarkfunktion, die das eigene Immunsystem schwächt. Hieraus folgen eine schlechtere Infektabwehr und ein höheres Risiko einer (schweren) Covid-Erkrankung, so dass PNH-Patienten eigentlich genau zu der Gruppe gehören, die von einer Impfung profitieren könnten.

Um diese – erstmal theoretischen – Hypothesen anhand wissenschaftlicher Berechnungen auf die Probe zu stellen und um die Frage zu beantworten, ob eine Impfung für PNH-Patienten denn nun empfehlenswert ist oder nicht, wurden über das vergangene Jahr hinweg Daten von 67 Patienten an fünf italienischen PNH-Zentren gesammelt und ausgewertet.
Während des Beobachtungszeitraumes traten bei 5,9% (insgesamt 4 Patienten) hämolytische Ereignisse auf – davon drei Durchbruchhämolysen und eine hämolytische Exazerbation, diese Fälle waren jedoch alle klinisch beherrschbar. Drei der vier Ereignisse traten nach der zweiten Impfung auf, alle vier in den ersten 24-48h nach der Impfung. Demgegenüber stehen folglich 94% der Studienteilnehmenden, bei denen die Impfungen nicht in zeitlichem und möglicherweise kausalem Zusammenhang mit schweren hämolytischen Ereignissen stehen. An weniger gravierenden Nebenwirkungen traten bei zwei Patienten Fieber (jeweils nach der ersten und zweiten Dosis) und bei einem Patienten Herzrasen nach der ersten Dosis aus, was die Studie angesichts der hohen Patientenzahl ohne Impfreaktion als durchweg gute Verträglichkeit wertet. Nichtsdestotrotz empfehlen die Studienautoren eine sorgfältige klinische und labortechnische Überwachung nach der Impfung, um schwere hämolytische Schübe sowohl bei behandelten als auch bei unbehandelten Patienten rechtzeitig zu erkennen. (Quelle: (https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150328.html)

Impfung von AA-Patienten

Eine Arbeitsgruppe aus Mailand untersuchte im Rahmen einer großangelegten Bevölkerungsstudie die Auswirkungen der Impfung auf Patienten, die an Autoimmunzytopenien leiden: Hierunter lässt sich eine Gruppe von Erkrankungen zusammenfassen, bei denen eine Fehlregulation des Immunsystems zur verminderten Produktion bestimmter Blutzellen führt – auch die Aplastische Anämie (AA) zählt zu diesem Krankheitsspektrum. In der o.g. Studie wurden insgesamt 100 Patienten mit Autoimmunzytopenien (darunter fünf AA-Patienten) hinsichtlich der Auswirkungen der SARS-CoV-2-Impfung auf die Blutzellbildung untersucht und beobachtet. Die Auswertungen zeigen, dass die SARS-CoV-2-Impfung (in 88% wurde der BioNTech/Pfizer-Impfstoff verwendet) bei etwa 10% der Studienteilnehmenden mit einer leichten Verschlechterung der hämatologischen Werte assoziiert war. Wichtig ist in diesem Kontext, dass bei keinem AA-Patienten durch die Impfung eine signifikante Veränderung der Blutwerte auftrat – allerdings gab es auch nur fünf AA-Patienten in dieser Studie. Die Verfasseren schlussfolgern, dass unter adäquater Überwachung der Blutwerte auch bei Autoimmunzytopenie-Betroffenen angesichts des hohen Nutzens einer Impfung eine sichere Impfkampagne gewährleistet werden kann. (Quelle, englischsprachig: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper150348.html)

Übersicht weiterer ASH-Veröffentlichungen

 

Text: Katharina von Villiez

 

Hinweis: In diesem Artikel verwenden wir für die bessere Lesbarkeit ausschließlich die männliche Form. Selbstverständlich sind dabei Personen jedweden Geschlechts gemeint.
15/02/2022

AA-PNH-Neuigkeiten vom ASH-Kongress 2021

Foto: testalize.me_unsplash.com

 

Bericht vom wichtigsten Hämatologie-Kongress

Forschung spielt überall in der Medizin eine wichtige Rolle und so ist es auch in der Hämatologie – der medizinischen Fachrichtung, die sich mit Gesundheit und Krankheit des Blutes und der blutbildenden Organe befasst. Weltweit führen unzählige Kliniken und Forschungsgruppen zahlreiche Studien durch, um neue Erkenntnisse zu erlangen, die uns hämatologische Erkrankungen besser verstehen und auch besser behandeln lassen. Bei dieser schieren Menge an Erhebungen und Daten ist es gar nicht so leicht, einen Überblick über den aktuellen Stand der Forschung zu behalten. Hierfür gibt es Kongresse, auf denen die interessantesten Veröffentlichungen und Studien vorgestellt werden.

Der wichtigste internationale Kongress für Hämatologie ist der “ASH“, das Annual Meeting of the American Society of Hematology (das jährliche Treffen der amerikanischen Gesellschaft für Hämatologie). Im Dezember 2021 fand dieses Zusammentreffen zum 63. Mal statt. Ulrike Göbel, Vorstandsvorsitzende unseres Vereins, hat online an diesem Kongress teilgenommen. In den nachfolgend verlinkten Texten möchten wir Ihnen die wichtigsten Erkenntnisse hinsichtlich AA und PNH kurz zusammenfassen.

Veröffentlichungen

Text: Katharina von Villiez

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