PNH

05/05/2024

27. DLH-Patientenkongress mit AA/PNH-Workshop

Es ist wieder soweit – schon nächsten Monat geht der DLH-Patientenkongress Leukämien und Lymphome in die 27. Runde. Dieses Jahr ist das Radisson Blu Hotel in Hamburg der Ort, in dem der inspirierende Austausch, die spannenden Vorträge und die eindrucksvollen gemeinsamen Tage stattfinden.

Los geht es am Samstag, dem 29. Juni, um 9 Uhr mit der Begrüßung und sich direkt anschließenden Vorträgen zu den Themen „Individualisierte hämatologische Therapieansätze“ und Stammzelltransplantation. Nach dem Mittagsimbiss geht es weiter mit einem Highlight des Kongresses: den Workshops zu den einzelnen Erkrankungen. Einer dieser Workshops trägt den Titel „Aplastische Anämie, Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie und Immunthrombozytopenie“ und wird von Dr. Philippe Schafhausen (UK Hamburg Eppendorf) durchgeführt. Dabei werden wichtige Aspekte der Krankheiten besprochen und ein Raum für zahlreiche Fragen geschaffen. An den informationsreichen Workshop schließen sich das Treffen unserer Gruppe Nord für Patienten und Angehörige, eine Gesprächsgruppe für Angehörige und weitere Workshops an. Auch am Sonntag gibt es noch ein Programm, für das es sich zu bleiben lohnt: Es geht u.a. um Survivorship und Spätfolgen, Rehabilitation hämatologischer Patienten und Künstliche Intelligenz.

Falls Sie das Programm anspricht, schauen Sie gerne auf der Kongress-Website vorbei und melden sich an! Wir freuen uns, Sie dort zu treffen.

By Daria
13/04/2024

EU: „Positive Opinion“ für PNH-Medikamente

Darstellung verschiedener Medikamente

Danicopan und Iptacopan als orale Therapie

Für die PNH-Medikamente Danicopan und Iptacopan liegt die sogenannte „Positive Opinion“ vom 22.02.2024 bzw. 21.03.2024 der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor.

Danicopan wird als Tablette zusätzlich („add on“) zu Eculizumab oder Ravulizumab verabreicht und bindet den Faktor D des Komplementsystems. Iptacopan wird in Kapselform als alleinige Therapie (Monotherapie) zur Behandlung der PNH eingesetzt und bindet den Faktor B des Komplementsystems. Studien zufolge können die beiden Therapieformen sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse unterdrücken und die Hämoglobinwerte erhöhen. In den USA sind sie bereits zur Behandlung der PNH zugelassen.

Für Pegcetacoplan gibt es zudem eine „Positive Opinion“ vom 25.01.2024, die die Zulassung des Medikaments für erwachsene PNH-Patienten mit hämolytischer Anämie empfiehlt. Die Einschränkung, dass die Patienten mindestens drei Monate mit einem C5-Inhibtor vorbehandelt und weiterhin anämisch sein mussten, entfällt damit.

Die EMA prüft die Anträge auf Zulassung und spricht sich mit ihrer „Opinion“ für oder gegen die Zulassung eines Medikaments aus. Die Entscheidung darüber erfolgt in der Regel einige Monate später durch die Europäische Kommission. Die EMA veröffentlicht in ihrem Online-Bereich Medicines mit den „European public assessment reports“ (EPAR) ca. zwei Wochen nach der Entscheidung detaillierte Informationen zum Medikament in allen Amtssprachen der EU.

Zu den „Positive Opinions“ (englischsprachige Artikel)
Danicopan
Iptacopan
Pegcetacoplan

By Ulrike
10/02/2024

Iptacopan in den USA zugelassen

Erstes PNH-Medikament zur oralen Einnahme

Mit Iptacopan wurde im Dezember 2023 in den USA das erste PNH-Medikament zugelassen, das als Faktor B-Inhibitor in der Komplementkaskade des Immunsystems über den sogenannten Alternativen Pfad wirkt. Die Auswertung der 48 Wochen-Daten zeigt einen klinisch relevanten Anstieg des Hämoglobinwerts und die Vermeidung von Transfusionen. Die Fragebögen zur Lebensqualität deuten auf Verbesserungen der Fatigue, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und krankheitsbezogener Symptome hin. Die Studien wurden sowohl bei zuvor unbehandelten als auch bei vorbehandelten Patienten durchgeführt. Die Kapsel muss zweimal täglich eingenommen werden. Die Zulassung in der EU wird für Mitte 2024 erwartet.

Quellen (alle englischsprachig):
Zulassung durch die FDA
Zusammenfassung der 48 Wochen-Daten
Verbesserung der Lebensqualität
By Ulrike
15/08/2023

AA-/PNH-Workshop im Rahmen des 26. DLH-Patientenkongresses

Teilnehmer des DLH-Patientenkongresses im Foyer des Maritim Hotels Magdeburg © Stefan Deutsch

Teilnehmer des DLH-Patientenkongresses im Foyer des Maritim Hotels Magdeburg © Stefan Deutsch

Zusammenfassung des Vortrags und Online-Abruf

Einer der schönsten Aspekte der Vereinsarbeit ist der persönliche Austausch mit anderen Betroffenen und Experten. Somit war unser persönliches Highlight des 26. DLH-Kongresses in Magdeburg natürlich der Workshop zur AA und PNH, der über 2 Stunden neuen intensiven Input lieferte.

Die Leitung übernahmen Prof. Dr. Jörg Westermann von der Charité als Vortragender und unsere Vereinsvorsitzende Ulrike Göbel in der Moderation.. Sobald sich alle interessierten Zuhörenden eingefunden hatten, startete Prof. Dr. Westermann direkt mit dem ersten Teil zur Aplastischen Anämie.
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By Daria
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